医学科研设计基本内容临床试验设计.docx

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医学科研设计基本内容临床试验设计

医学科研设计基本内容（临床实验设计参考用）（社区干预试验设计可参照）临床科研是以病人为研究对象，因此，在进行临床科研设计时应注意：

①人有社会属性，受精神因素、心理因素影响，要注意临床科研要符合医学伦理要求；②必须设立对照（设立对照的注意问题附后）；③随访的起点和止点应有明确的定义；④注意影响实验研究结果的因素，并适当控制（具体内容附后）。

“”科研设计承担单位、科研负责人1．国内外研究现状、水平、发展趋势（简要介绍与本课题有关研究的国内外现状、水平、发展趋势等，写明本课题提出的依据及本课题研究目的；简要介绍预试验内容及结果。

）。

2．研究对象：

（1）具体诊断标准（用公认的或统一的，并阐明出处；如没有统一的标准也应写明是自定标准。

）、制定入选（纳入）标准及排除标准；

（2）研究对象选择范围（包括对照组）及选样和分组方法（使用正确的随机方法选样和分组；在实验对象的分组和施加因素分配实验组、对照组上，都要随机化）；（3）样本含量。

（说明确定样本含量的依据）3．处理因素：

（详细写）处理因素设置要求：

①抓住主要因素；②找出非处理因素（混杂因素）；③处理因素标准化。

（1）设备（或试剂或药物）生产厂家（来源）及型号（剂量）；

（2）治疗方法及操作程序（包括对照组）；（3）操作过程中的质量控制（包括方法、人员、设备三统一及实验质控手段等）；（4）技术关键。

4．研究结果：

确定研究效应的测量指标及测定方法，要考虑与待评价的结果有关联性、客观性、灵敏性、特异性及实用性等。

（1）疗效判断标准（用公认的或统一的，并阐明出处；如没有统一的标准也应写明是自定标准。

）；

（2）（近期、远期）观察指标（各组观察指标应一致）及观察方法；（3）科研记录表格及汇总表格式样；（4）统计方法及指标确定，预计结果；（5）科研质量控制措施（包括科研全过程的各环节，如预试验工作、分组、施加处理因素、临床观察及随访、原始资料的记录及收集、资料整理等方面质量控制措施）。

5．创新设想（本研究的）：

6．工作时间安排（包括调研、设计、研究、统计分析、总结鉴定等）：

7．研究人员分工（包括姓名、性别、年龄、职称、工作单位及在本研究中的详细分工）：

8．经费的筹措及使用计划：

存在（可能出现）的问题、困难及解决办法：

9．

临床科研的对照问题为保证临床科研实验组与对照组之间具有可比性，对照组中的观察对象除了实验因素不同以外，实验过程中的实验条件和辅助措施，都应与实验组相同。

常用对照方式如下：

1、空白对照：

对照组不施加任何处理因素。

这种对照仅用在某些病情较轻或长期稳定无任何危险的疾病，如：

慢性关节炎、HbsAg携带者、近视等。

2、安慰剂对照：

对照组采用无药理作用且无害的“药“，如：

淀粉、生理盐水等经加工后其外形、味道等与试验药相似，不被受试者识别。

这种对照仅用在研究的疾病尚无有效治疗方法，或使用安慰剂后该病的病情、临床经过、预后等影响小或无影响时。

3、实验对照：

对照组不施加处理因素，但施加某种与处理因素有关的实验因素。

4、标准对照：

用现有标准方法或常规方法做对照，注意以一种低疗效的方法作对照来提高试验的疗效是毫无意义的，甚至是有害的。

5、历史对照：

以过去的研究结果作对照，这是一种非随机和非同期的对照，容易产生偏倚（可能因为疾病自然病程会随时间而变化，或医生的收治病人诊断标准和治疗方法或水平因时间而变化等，使两组失去可比性）。

这种对照可用于狂犬病、骨折愈合等疗效对照。

6、自身对照：

对照和实验在同一受试对象进行，这种对照简单易行，但应注意该方法的两个缺陷：

一是实验总是把处理前作对照，这不符合随机分配原则；二是实验前后某些环境因素或自身因素发生了改变，可能影响实验结果。

可考虑用交叉实验解决。

7、相互对照：

多种待研究观察因素相互对照。

目前常用的设计方案有：

随机对照实验、配对实验、交叉实验（适于病程较长的实验研究），可根据具体情况，选用适合的方法进行实验研究。

影响实验研究结果的因素及其控制一、误差：

1、随机误差：

通过增加样本含量，可减小随机误差，但不能消除。

2、非随机误差：

非系统误差：

偶然失误造成的。

系统误差：

误差值遵循一定的规律而存在或变化，增加样本量，不能纠正。

二、编倚：

（可以看成是一种系统误差）1、选择性偏倚：

防止选择性偏倚的措施：

①正确拟定观察对象的纳入和排除标准；②采用分层抽样方法；③正确设立对照；④遵守随机化原则。

2、测量偏倚（或称观察偏倚或信息偏倚）：

产生原因：

①沾染（对照组也接受了处理措施）；②干扰；③依从与非依从；④失访（＞20％）；⑤检查与诊断结果不一致；⑥观察记录有误；⑦心理因素的干扰。

防止措施：

①用盲法试验；②签定实验合同；③检查实验对象的依从情况；④注意医德问题；⑤定期检查研究记录；⑥对实验方法、诊断标准的一致性在实验前应做出估计。

3、混杂偏倚：

产生原因：

多在总结分析阶段，评价被研究因素与疾病之间的关系时，如果存在外来因素与该病和研究因素均有联系，使研究因素效应与外来因素效应混在一起，从而掩盖或夸大研究因素与疾病的真实联系。

防止措施：

①设计时，用配对设计或采用分层抽样方法；②分析阶段，用分层分析技术或多变量回归分析技术。

其目的是平衡混杂因素的作用。

医学科研设计基本内容（调查设计参考用）“”科研设计承担单位、科研负责人1、国内外研究现状、水平、发展趋势（简要介绍与本课题有关研究的国内外现状、水平、发展趋势等，写明本课题提出的依据及研究目的。

注意：

研究目的应很明确，且围绕一个中心；简要介绍预试验内容及结果。

）。

2、调查计划：

⑴、确定观察对象（所要研究的总体）和观察单位（总体中的个体统计对象）⑵、选定调查指标（调查指标是调查目的的具体体现）：

指标选择要求：

①精选、重点突出，不要贪多求全，分散精力。

②计量指标比计数指标敏感。

③客观指标优于主观指标。

④选用灵敏度高，特异度高的检查方法作为诊断依据。

⑶、调查方法（普查、抽样调查等）⑷、样本含量（说明确定样本含量的依据）⑸、收集原始资料的调查方式（直接观察、直接采访（访问调查、自填调查）、间接采访（信访、电话））⑹、设计调查表和问卷（调查表和问卷设计相关问题附后）⑺、调查阶段的组织工作（包括组织领导、关系协调、调查员培训等）⑻、设计阶段质量控制：

①正确划分调查范围；②尽量选择客观、明确的指标；③对调查问题进行精选，避免问题过于繁杂；④对于可能引起混淆的调查项目给出明确的定义。

⑼、调查阶段质量控制：

①通过预试验工作完善调查设计；②抓好调查员的选拔和培训，避免因调查员工作态度不好或业务水平不足而影响调查结果；③对被调查者可能存在的拒绝、躲避、隐瞒、等问题，采取相应措施，如：

开展宣传、摸清被调查者在家的时间规律、对敏感问题做好解释和保密工作，对记忆不清者，可请知情人帮助回忆；④在问卷中设置相反问题，以了解应答的可靠性；⑤选择调查方式时应考虑年龄和文化水平因素；⑥对检测项目的调查应注明检测设备、试剂等生产厂家、型号、批号；操作过程应注意操作方法（包括诊断标准）、人员、设备（应有明确的校正灵敏度及准确度的方法及时间）三统一；⑦注意调查的效度（真实性）与信度（可靠性）问题，常采用现场抽样复查来评价调查信度等。

3、整理计划：

（去粗取精，去伪存真）⑴、计算机录入与整理工作：

应提出确保录入质量的措施：

①在建立数据库时，编写逻辑查错程序；②同一资料用两个录入员输入并用计算机核对；③资料录入完成后，做频数表或散点图，发现异常值；④正确选择合适的指标和分析方法等。

⑵、资料分组：

（按数值大小分组、按类型分组等）⑶、分组组数确定：

4、统计分析计划：

（包括：

①说明指标的内涵和计算方法及预期进行统计描述和推断内容；②拟进行的探索性分析；③控制混杂因素的措施；④列出统计分析表，并通过统计分析表检查调查、整理计划有否遗漏。

）5、创新设想（本研究的）：

6、工作时间安排（包括调研、设计、研究、统计分析、总结鉴定等）：

7、研究人员分工（包括姓名、性别、年龄、职称、单位及在本研究中的详细分工）：

8、经费的筹措及使用计划：

9、存在（可能出现）的问题、困难及解决办法：

调查表及问卷设计相关问题一、一般结构:

1、前言：

用于说明调查目的、重要性、回答问题的必要性以及对调查内容保密等，以取得调查对象的合作。

2、填写说明：

为保证所有调查员和调查对象均能对调查项目和填写方法正确理解，统一认识而编写。

3、核（备）查项目：

该部分与调查目的无关，作核查核对用。

内容包括调查员姓名、调查日期、复核结果、未调查原因等。

4、调查（分析）项目：

为直接用于调查指标所必须以及排除混杂因素所必须的项目，包括调查对象的①背景资料，如：

姓名、住址、单位、电话等；②人口学项目，如：

年龄、性别、民族、婚姻状况、文化程度、职业等；③研究项目（该部分是调查表的核心内容，依不同调查目的而定，分问题项目和检测项目）。

二、问题的形式：

问题的基本形式有提问式和陈述式两种；根据问题答案的形式分开放式问题（无统一答案）和封闭式问题（有固定答案）。

封闭式问题设计注意：

1、答案应包括所有可能的答案，还应有“其它”一栏；2、各选择答案不应相互包含，不应有重叠情况。

三、问题设计的一般原则：

1、尽量避免用专业术语（提问一般就低不就高）；2、避免混淆，对语义较模糊的词（如：

经常、偶尔、普通、大概等）应给出本次调查的定义或标准。

3、避免双重问题，避免一个问题中实际提出两个问题。

4、提问避免诱导或强制性（否定形式的提问有诱导之嫌）；对有社会期望偏倚的问题应注意。

5、问题应适合全部调查对象并符合逻辑。

6、敏感问题的处理：

对国家政策、伦理道德、经济收入、生活行为、其它个人隐私等敏感问题，可以采用对象转移法或假定法提问；关于敏感问题调查的随机应答技术问题，须参考有关统计学专著。

7、调查项目的安排顺序（注意问题顺序的逻辑性）①、一般问题在前，特殊问题在后；②、易答问题在前，难答问题在后；③、敏感问题一般在最后；如敏感问题较多，可分散在问卷中，以降低其敏感性；④、一般将问题项目放在前，检测项目放在后。