循证医学治疗性研究证据的评价和应用教学课件.pptx

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循证医学EvidenceBasedMedicine,治疗性研究证据的评价和应用,学习内容,EvidenceBasedMedicine,一、治疗性研究概述1、治疗性研究常用的设计方案2、影响治疗性研究结果真实性的因素二、治疗性研究证据的评价和应用1、治疗性研究证据真实性评价2、治疗性研究证据重要性评价3、治疗性研究证据适用性评价,学习目标,掌握：

如何评价和应用治疗性研究证据回答临床问题熟悉：

治疗性研究证据真实性和结果重要性及适用性的评价原则了解：

治疗性研究常用的试验设计方案，常用的统计学指标,EvidenceBasedMedicine,一、治疗性研究的概述,EvidenceBasedMedicine,于治疗性研究的设计方案包括：

观察性研究（未向受试者施加干预措施）队列研究（CohortStudy）病例对照研究（CaseControlStudy）横断面研究（Cross-SectionalStudy）病例系列（CaseSeries）个案报道（CaseReport）,EvidenceBasedMedicine,

（一）治疗性研究常用的设计方案,试验性研究（给予受试者一定的干预措施）随机对照试验（RandomizedControlTrial，RCT）交叉试验（Cross-overTrial）自身前后对照研究（Before-afterStudyintheSamePatient）非随机同期对照研究（Non-randomizedConcurrentControlTrial,于治疗性研究的设计方案包括：

EvidenceBasedMedicine,EvidenceBasedMedicine,

（二）影响治疗性研究结果真实性的,机遇（chance），即随机误差（randomerror），指由于抽样造成的试验结果与真实性的差异。

乃是选择研究样本时，任何合适的受试者都有同等机会进入试验，因此，他们接受同一试验治疗其反应总不会一致而存在个体差异。

机遇在研究中是不可能完全消除的。

EvidenceBasedMedicine,偏倚（bias），即系统误差（systematicerror），指由于研究人员、设备或研究方法等因素导致研究结果系统偏离真值。

临床研究中的偏倚一般分为三类：

选择性偏倚（selectionbias）测量性偏倚（measurementbias）3.混杂性偏倚（confoundingbias）,EvidenceBasedMedicine,

（二）影响治疗性研究结果真实性的,样本大小直接反应受机遇影响的程度。

小样本研究容易受机遇的影响，出现假阳性和假阴性的可能性较大，样本量越大，受机遇影响越小，研究结果越接近于真实。

依从性（compliance）指研究对象按研究要求执行医嘱的客观性应答程度。

EvidenceBasedMedicine,

（二）影响治疗性研究结果真实性的,霍桑效应（Howthorneeffect）在研究过程中，研究者对自己感兴趣的研究对象较对照者往往更为关照和仔细，而被关照的患者对研究人员又极可能报以过分的热情，从而将自己治疗反应的自我感受，对研究人员报喜不报优。

（二）影响治疗性研究结果真实性的,EvidenceBasedMedicine,用以测试治疗反应的临床和实验室有关检验的量化指标，尽管方法学和执行时都很正确，但是同一个体乃至于同一标本做多次测定，其测定值可能不同，总是或高或低地分布于均数的两侧，因而这种向均数测量值集中的现象称之为向均数回归现象（regressiontothemean）,

（二）影响治疗性研究结果真实性的,EvidenceBasedMedicine,沾染（contamination）是指对照组研究对象有意或无意的接受了实验组治疗。

干扰（co-intervention）是指实验组和对照组研究对象接受了试验措施以外的其他处理，从而人为地影响试验措施的疗效。

EvidenceBasedMedicine,

（二）影响治疗性研究结果真实性的,二、治疗性研究证据的评价,EvidenceBasedMedicine,患者，女性，45岁，因“反复尿频、排尿困难2个月”就诊。

2个月前无诱因出现尿频和排尿困难，每日小便频数达20次，时常伴尿痛，无发热、畏寒、尿急、和腰痛等症状，反复多次检查小便常规正常，小便培养无细菌生长。

曾服用中药治疗，效果不佳。

患者要求医生给予抗生素治疗，因为数年曾经出现过类似症状，经抗生素治疗后症状消失。

EvidenceBasedMedicine,具有尿路刺激症状但尿常规和尿培养正常的女性患者,抗生素安慰剂或空白对照尿频、排尿困难、尿痛等,EvidenceBasedMedicine,病因/不良反应研究常用数据库CochraneLibraryACPJournalClubUptoDateSUMSearchPubMed-clinicalqueries,EvidenceBasedMedicine,这篇文献由DeeRichards等撰写，题目为“Responsetoantibioticsofwomenwithsymptomsofurinarytreatinfectionbutnegativedipstickurinetestresults:

doubleblindrandomizedcontrolledtrial”，发表于BMJ2005年331期,EvidenceBasedMedicine,检索到的其中一篇研究,EvidenceBasedMedicine,一、治疗性研究证据真实性评价,Aretheresultsvalid?

1.研究对象是否进行随机化（randomization）分组？

随机化（randomization）包括随机抽样和随机分配。

前者是为了避免选择性偏倚，使抽出的样本能代表总体特征；后者是保证研究对象进入实验组或对照组的机会相等。

EvidenceBasedMedicine,一、治疗性研究证据真实性评价,Aretheresultsvalid?

2.分配方案是否进行了隐藏？

分配方案隐藏（allocationconcealment）指研究者按随机方法产生的分配序列分配患者，研究对象和参与分组的研究人员均不能预先知道分配方案，以防止研究人员在纳入患者时产生选择性偏倚。

EvidenceBasedMedicine,一、治疗性研究证据真实性评价,Aretheresultsvalid?

3.试验开始时试验组与对照组的基线可比性如何？

基线条件可比性是考察在试验前，除干预措施外，其他已知影响预后的因素在实验组和对照组是否一致。

EvidenceBasedMedicine,一、治疗性研究证据真实性评价,Aretheresultsvalid?

4.研究对象的随访是否完整？

随访时间是否足够？

由于研究对象的迁徙、流动或死亡等因素可能导致部分研究对象不能完成试验或研究者不能获得相关数据，这种情况较失访（losstofollow-up）,EvidenceBasedMedicine,一、治疗性研究证据真实性评价,Aretheresultsvalid?

5.统计分析是否按照最初的分组进行？

意向治疗分析指在统计分析中包括所有纳入随机分配的研究对象，且不论研究对象最终是否接受研究开始时分配给他的治疗，都按原来的分组分析结果，也称为意愿治疗分析（intentiontotreatment，ITT）。

与之相对的是符合方案分析（per-protocol,PP）或效力分析（efficacyanalysis），只分析那些实际完成整个治疗的人，即放弃那些失访或脱组的人。

EvidenceBasedMedicine,一、治疗性研究证据真实性评价,Aretheresultsvalid?

6.对研究对象、研究执行者和资料分析者是否采用盲法？

参与临床试验的研究者（干预措施执行者、结果测量者）、资料分析者或研究对象均不知道研究对象所在的组，也不知道接受的是试验措施还是对照措施，这种方法称为盲法（blind）。

根据盲的对象不同，分为单盲、双盲、三盲3种类型。

EvidenceBasedMedicine,一、治疗性研究证据真实性评价Aretheresultsvalid?

7.除试验措施外，不同组间接受的其他处理是否一致？

EvidenceBasedMedicine,二、治疗性研究证据重要性评价Aretheresultsimportant?

治疗性证据效应强度大小？

治疗性证据效应强度精确度大小？

循证医学中评估治疗效果的大小常用如下指标：

EvidenceBasedMedicine,循证医学中评估治疗效果的大小常用,EER（experimentaleventrate,EER）：

即试验组中某事件的发生率。

如对冠心病患者采用试验措施治疗后心肌梗死的发生率。

EvidenceBasedMedicine,CER（controleventrate,CER）：

对照组中某事件的发生率。

如对冠心病患者采用对照措施治疗后心肌梗死的发生率。

循证医学中评估治疗效果的大小常用,EvidenceBasedMedicine,RR（relativerisk,RR）：

相对危险度。

是前瞻性研究中较常用的指标，它是试验组某事件发生率P1与对照组某事件发生率P2之比，用于说明前者是后者的多少倍，常用来表示试验因素与疾病联系的强度及其在病因学上的意义大小。

循证医学中评估治疗效果的大小常用,RRR（relativeriskreduction,RRR）：

相对危险度降低率，指与对照组相比，治疗组不良结局事件减少的百分比。

用以反映某疗效事件的发生率试验组比对照组减少的相对量。

其计算公式为：

RRR=|CER-EER|/CER=1-RR,EvidenceBasedMedicine,循证医学中评估治疗效果的大小常用,ARR（absoluteriskreduction,ARR）：

绝对危险度降低率，用以反映某疗效事件的发生率试验组比对照组减少的绝对量。

其计算公式为：

ARR=|CER-EER|，它的可信区间计算与率差相同。

EvidenceBasedMedicine,循证医学中评估治疗效果的大小常用,NNT（thenumberneededtotreat,NNT）：

多减少一例不利结果需要治疗的患者数，其含义为对病人采用某种防止措施后，试验组比对照组多防止1例不利结果需要防治的病例数。

公式为：

NNT=1/|CER-EER|=1/ARR从公式可以看出，NNT的值越小，该防治效果就越好，其临床意义也越大。

EvidenceBasedMedicine,循证医学中评估治疗效果的大小常用,NNT与随访时间有关。

比较观察时间不同的治疗措施的NNT时，需要作时间上的校正。

其方法是假定在观察期内单位时间内治疗产生的效益相等，调整需要比较的NNT,公式为：

EvidenceBasedMedicine,NNT假设观察期=NNT原观察期原观察期/假定观察期,循证医学中评估治疗效果的大小常用,例：

A药治疗轻度高血压病随访2年预防脑卒中的NNT为100，B药随访1.5年预防脑卒中的NNT为120试比较两种药物的治疗效果？

NNT假设观察期=NNT原观察期原观察期/假定观察期NNT假设观察期=1201.5/2=90,EvidenceBasedMedicine,循证医学中评估治疗效果的大小常用,RRI（relativeriskincrease,RRI）：

相对危险度增加率，用以反映某疗效事件的发生率试验组比对照组增加的相对量。

其计算公式为：

RRR=|EER-CER|/CER=1-R