五假设检验的功效与样本量.docx
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五假设检验的功效与样本量
第五章假设检验的功效与样本量
・当假设检验不拒绝Ho时，推断正确的概率称为检验功效。
・临床科研中不时遇到假设检验无统计学意义，此时，很有
必要对检验功效作出评价。
5.1两类错误与功效
1.两类错误的概率
（5.1）（略）（5.2）（略）
•任何假设检验都可能出现两类错误，用两个概率来度量
第I类错误概率=P（拒绝Ho|Ho为真）屯（5.3）
第H类错误概率=P（不拒绝Ho|Hi为真）wR（5.4a）也可以理解为
第H类错误概率=P（不拒绝Ho|Ho为假）WB（5.4b）•如果将诊断是否患有某病也视为一个假设检验问题：
Ho：
无病，Hi：
有病
第I类错误：
假阳性/误诊，概率P（阳性|无病）（：
）
第n类错误：
假阴性/漏诊，概率P（阴性|有病）•两类错误的背景：
「拒绝Ho时可能犯第I类错误
不拒绝Ho时可能犯第n类错误
•两类错误的后果：
「第I类错误可能将“真实无效误作有效”/误诊
第n类错误可能将“真实有效误作无效”/漏诊
•一般:
'■的数值要在科研设计时事先确定
2.功效（power）
*假设检验发现真实差异的功效就不低于1-即
检验功效=P（拒绝Ho|H1为真）＞1-3（5.5）
检验功效=P（拒绝Ho|Ho为假）＞1-3（5.5）
*功效就是真实有效的药物被发现的概率/疾病被诊断出
来的概率
5.2影响功效的四要素
•假设检验的功效至少受四个要素的影响，参看（5.2）式
（5.6）
•功效的影响因素为：
、；=球-■.二o，匚，n,:
■
（5.7）（略）
•现用X分布图形来定性地讨论四要素对功效的影响
1.
客观差异越大，功效越大
（a）均数间实际距离di较小（1.5）;（b）均数间实际距离d2较大（1.8）
图5.1均数间差异越大，功效越大
X〜N（7
；m/n）
（5.8）
（略）
若Ho为真,
X〜N（」o,；弓/n）
（5.9）
（略）
若Hi为真,
X〜N（._o+、，^/n）
（5.10）
（略）
2.个体间标准差越小，功效越大。
3.样本量越大，功效越大
4.「值越大，功效越大
•筛选新药时：
大些，以免漏掉有苗头的新药（「=0.10/0.20）
新药上市前：
•小些，以免误将真实无效的新药大量生产
（a）：
i较小；（b）：
2较大
图5.3°值越大，功效越大
5.3功效与四要素的定量关系
1.单组样本均数的检验
（5.11）（略）
简化后得到
Z=5Z
（512）
fa1麻
例5.1某药的平均有效时间原为6小时，现改进了配方，据
称可延长至7小时。
为核实这一点，某研究组观察了25例
该病患者，得到的却是阴性结果（P>0.05），即不能认为平均有效时间长于6小时，试分析原因。
解这个问题实际上是检验假设Ho：
—6,Hi：
・>6
据题意，不妨令、；=1。
二的数值可参考此次25例的观察结果，设连同以往经验猜测2。
将、=1,c=2,n=25和单侧Zo.o5=1.64代入（5.12）式
J25X1
ZB=ZZo.o5=0.86
ff2
查标准正态分布表得|Q.86=0.8051，即1-3=0.8051
果表明，此项检验的功效为80.51%
2.两组样本均数的检验欲检验假设
（5.13）
Ho:
-1=七，H1:
斗>七
（略）
（略）
（略）
简化后得到
图5.4两组样本均数检验示意图
例5.2一项关于降血压药的临床试验分设两组随机样本，
各含15例同病患者。
一组服用常规药，另一组服用新药。
如果新药的降压效果至少比常规药平均高出0.8kPa方可考虑在临床推广；据以往经验，不论常规药还是这种新药，个体降压值的标准差约为ikPa。
经：
=0.05水平的两组均
数比较的统计检验，两组平均降压效果的差异尚无统计学
意义，此事如何理解？
解据题意，这是关于两组均数的一项单侧检验
、=0.8，二=1,n=15，单侧Zo.o5=1.64，代入（5.18）式得
Z：
=08152-Z0.05=0.5509
查标准正态分布表，得处10.5509=0.7088,即1-■=0.7088
只有70.88%的机会被此检验得出有差异的结论。
3.两组样本频率的检验（大样本）
欲检验假H0:
二1=二2,H1：
二1>72（5.19）（略）
根据正态近似两组样本均数的检验，有功效的计算公式
ZB=z（5.20）
其中，、=C.1-二2
例5.3一项关于维生素C预防感冒作用的研究随机抽取两
组正常人各30名，一组服用维生素C,另一组服用安慰剂，欲比较一定时期内发生感冒的频率。
结果，安慰剂组有6
人发生感冒，维生素C组有3人发生感冒，经：
=0.05水平的检验，差异无统计学意义，此事如何理解？
解二1=20%，假定「2=10%或更低时认为值得重视，n=
30和：
■=0.05代入（5.19）式，
0.1030
z1.645=05446
H\0.200-0.20河.10（1-0.10）
查标准正态分布表得鞘-0.54461=0.2929,即1-3=
0.2929，功效只有29.29%。
1.单组样本均数的检验改写功效估计公式（5.12）得
•估计样本含量的影响因素，类似于功效：
:
■，1：
，:
，C
例5.4为较好地解决例5.1中的新药论证问题，至少需要多
大样本量？
解、；=0.05,1：
-=0.01,,.=1,c—2，以及Zo.05=1.64，单侧
Zo.oi—2.33，代入公式，
n—Zo.°5+Zo.°i]=卩.64+233j—63.0436〜63
I12丿I0.5丿
以n—63查t界值表，得to.05（62）与10.01（62）再次代入公式计算，如此多次迭代计算，当结果变化很小时便获得n的估计值。
•近似计算：
在据Z:
和Z[求得的n值基础上再增补0.5Z2作为最终的样本量估算值。
这样，例5.3的样本量可取为
n—63.0436+0.5（1.64）2—64.3884〜65。
2.两组样本均数的检验
类似地，改写（5.18）式，我们又有
例5.5为较好地解决例5.2中新药论证问题，至少需要多大
样本量？
解仍象例5.2那样取、—0.8，二—1,单侧Z0.05—1.64。
为减
Zo.05
Zo.05
0.81
二1.641.64—33.62丿I0.8丿
少埋没较好药物的机会，令丄0.05，代入（5.21）式,
类似地近似计算得
n—33.62+0.25（1.64）2—34.2924〜35。
3.两组样本频率的检验（大样本）
改写（5.20）式，我们有样本量的计算公式
例5.6为较好地进行例5.3中维生素C预防作用的研究，至
少需要多大样本量？
解仍取二1=20%,72=10%。
为了不致埋没维生素C的预
防作用，取'■=0.01o将单侧Zo.05=1.64,单侧Zo.oi=2.33连同二i和二2的数值代入（5.22）式，
n=1.642.3^[0.20（1-0.20）+0.10（1-0.10）]
010
=394.0225〜394
5.5实例点评
•新药强力新甘草甜素（SNMC）治疗慢性乙型肝炎的效果
*资料与方法：
1•病人选择2•试验药物及使用方法
表5.1治疗前的基本资料
组别年龄（岁）
性别
病程（月）
HB3Ag
病理诊断
X±SD
男
女
X
+-
CAH
CPH
肝硬化
治疗组
32.9±11
22
3
34.2
22
3
21
2
2
对照组
28±8.4
23
1
26.2
24
0
23
0
1
表5.2治疗前的主要肝功能指标（8项）
肝功能
治疗组
对照组
P值
功效
1-'
例数
X+SD
例数
XiSD
GOT（u）
24
199±74.6
23
243±126.2
>0.5
0.43
>0.5
白蛋白（g）
23
4.4±0.4
24
4.5±0.5
>0.5
0.19
*点评要点：
（1）作者设计周密
（2）因样本含量过小，功效很低（国家药监局规定每组
n>100）
结论：
尚不能认为新药与对照药疗效相同
结语:
计算次要）
重点是对两类错误、功效、样本含量估计的理解
1.对总体推论时要时刻想着两类错误问题
2.试验设计时必须事先估计检验功效与样本含量
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