分析中国孤儿药供给保障机制的问题.docx

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分析中国孤儿药供给保障机制的问题

分析中国“孤儿药”供给保障机制的问题

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　　一、中国“孤儿药”问题

　　罕见病指在一定时期内患病人数少、发生概率低的疾病孤儿药又称“罕见病药”是指以罕见病为目标肩效预防、诊断、控制或治疗罕见疾病的法定药物、疫苗、诊断试剂等二因其拥有狭小的消费人群低回报的预期收益导致制药企业缺乏开发或经营的激励机制而成为医药行业中的“孤儿生这是其得名的由来二从经济学角度来看，“孤儿药”的供给本身是典型的‘公共产品”（PublicGaods）由于在市场经济环境下大多数的“孤儿药”的研发和制造都无利可图或利润微薄，因此，受资本利润原则控制的市场机制不可能自发地为罕见病患者提供有效的“孤儿药”供给二然而作为人类社会的一个重要组成部分绝对数量不小的罕见病患者群体获得药物治疗的权利不容忽视二对他们的关照体现了现代社会对弱势群体的爱护，同时也是人类社会应尽的义务二针对市场在“孤儿药”供给方面的“失灵”，就需要有另一种力量介入，以保障“孤儿药”的供给维护罕见病患者的权利二这种力量，集中表现为各国政府制定和执行保障“孤儿药”供给的政策与制度。

　　从罕见病患者的境况来看，罕见病患者长期处于被漏诊、误诊的被动境地，深陷无药可治或有药可治但无力医治的困境二由于罕见病患者的病情一般都比较严重，一旦他们难以获得“孤儿药”的治疗则很容易危及生命造成人间悲剧二这充分反映了“孤儿药”供给保障问题的迫切性和急迫性二然而从文献综述的角度来看，以往关于“孤儿药”的研究大多从医学角度成者从经济学角度进行问题的剖析，虽然也有一定的价值但对于确保现实中的“孤儿药”供给意义不大二而本文则是从制度和政策的角度出发探讨中国“孤儿药”在供给保障方面存在的问题力图为推动我国罕见病事业的发展做出应有的贡献。

　　二、中国“孤儿药”供给保障机制存在的问题

（一）政府的制度供给能力问题

　　罕见病患病人群相对较少，“孤儿药”市场需求相对较小而研发成本高与风险大并存存在投入与产出不对称、风险与收益不对等的弊端严重抑制药品生产企业研发的积极性形成“孤儿药”市场价格高、企业数量短缺的尴尬局面导致“市场失灵”现象产生因此需要政府提供有效的制度供给促进其发展。

　　1.缺乏配套有效的自主研发生产机制

　　当前我国政府制度供给能力不足具体表现为缺乏配套有效的自主研发生产“孤儿药”的机制表现为我国“孤儿药”使用主要仍依赖进口且引进困难使得许多罕见病患者不能得到及时有效的诊断和治疗加剧了医疗保障压力。

　　2.缺乏相匹配的激励制度

　　孤儿药的特殊性决定其开发面临着重重的困难，患者数量太小导致临床试验样本量少缺乏验证药品疗效和安全性的有效样本研究经费巨大;’’孤儿药”面临市场需求量小的问题，造成投入与回报的巨大差异研发成本难以回收孤儿药定价高患者难以负担二与此同时我国政府缺乏相匹配的激励制度去鼓励企业生产和研发“孤儿药”造成供给保障的动力不足。

　　3.“孤儿药”缺乏相应医疗保障

　　罕见病大多是疑难杂症，患者因长期治疗和服药而面i1高昂的医药费用支出月前我国鲜有罕见病被纳入医疗保险范围且保障水平不高，医疗报销比例有限二同时政府未将罕见病患者纳入社会救助范围，尚未专门制定针对罕见病患者及其家庭的社会救助及救济制度患者抗击疾病风险的能力很低难以促进罕见病的及时医治。

（二）公共政策支持系统的问题

　　1.缺少专项法律法规

　　中国目前还未设立与“孤儿药”相关的法律法规，以往政策中虽有部分倾斜但是支持力度明显不够二我国罕见病立法存在的空白区域及罕见病专项法律法规未列入立法范畴致使罕见病患者权益的保障缺乏明确的法律依据。

　　2.没有设立专门的管理部门

　　我国尚未成立专门的孤儿药管理部门，在拥有者市场独占权保护、大量研发资金资助、临床研究和新药报批相对时间较短等政策上未给予特殊国家政策优待二同时缺乏针对罕见病治疗研发药物上市的机制二对于海外上市的罕见病药，在引进上没有医疗机构监护措施药品进口也未设置快捷高效的绿色通道，导致自产药物乏与引进药物困难成为共同遏制“孤儿药”发展的制约因素。

　　3.未建立罕见病信息管理系统

　　罕见病信息管理系统，是对孤儿药的相关信息收集及基层医疗卫生机构收集的罕见病患者信息上报的平台二由于收集信息不能及时整理与发布，导致难以提高医务人员对“孤儿药”治疗相应罕见病的熟悉度极易增加因缺乏相关罕见病诊断信息和治疗用药信息而误诊的几率。

　　4.孤儿药供应管理体系不健全

　　罕见病用药方式的特殊性决定其特殊的供应模式我国尚未建立健全以医院为主导、政府为引导，指定药品生产企业专门供应确定医疗机构供给的“孤儿药”供应管理体系，政府、制药企业及罕见病信息管理体系缺乏紧密的关联性。

　　（三）政策网络的结构与秋序的问题

　　中国孤儿药政策网络的结构与秩序存在问题，具体表现为政府主导地位不稳定、难以推动多元协作的网络关系二政府作为整个政策网络的核心力量，不能有效地推动各社会主体进行有序的合作与互动政府作为主导者权威建立不足难以促成与其他参与者通过不断协商达成共识形成规范，并围绕共同的目标推动实际行动的合作，最终导致政策网络乏力。

　　我国目前对公共卫生领域的研究资助基本上集中在大病、慢病领域对罕见病鲜有投入从人权伦理、卫生服务公平性角度来说都对罕见病患者缺乏关注二目前形势是一些社会救援团体成立罕见病基金会资助罕见病患者而鲜见国家或社会团体对罕见病和孤儿药研究机构和企业的基金资助二国家应结合现有的国外与国内相关政策的基础现状尽快出台符合我国罕见病特性的专项政策建立完善我国的罕见病救助机制将“孤儿药”加入医保体系进行统一使用二罕见病患者的医疗保障有赖于社会各界的共同参与应实行促进“孤儿药”发展的经济优惠补助包括政府支付、社会福利事业，医疗保险、企业支持以及患者自身少量支付单靠任何一方的力量是无法承担得起的。

　　（四）“孤儿药”生产企业自身的问题

　　一方面，罕见病属于边缘医学病因通常十分复杂，很多罕见病的发病机制至今仍是一个谜与此同时，“孤儿药”政策法规处于起步阶段，缺乏相关法规和激励机制的建立二所以研制罕见病药物对于以盈利为根本目的的药品研发生产企业来说，所面临的风险巨大，通常只有实力雄厚的大公司才会开发这类药物二另一方面，由于患者相对稀少市场消费量有限成本的回收将比常规药物困难企业缺乏原动力来进行市场的开拓和渠道的更新二目前，罕见病药物在我国还处于呼吁、认识阶段，国内对罕见病药品的研发引进、生产、销售等环节也缺少政策支持二国内罕见病药品制药产业出现空白只能依靠进口。

　　我国“孤儿药”的生产缺乏对生产药企配套的补偿和激励机制造成“孤儿药”的研发没有足够的激励机制导致药品生产得不到保证，}[日制了相关药企研发和生产“孤儿药”的积极性二同时，由于特殊病和罕见病发病时间和人群数量的不确定性，“孤儿药”的使用时间和数量也具有突变性与差异性，因而大部分药企也不愿承担药品过期难以使用的风险从而造成“孤儿药”数量的短缺与研发的滞后二正是由于这些原因，国内药物研发者更多关注的是常见病和多发病的药物研发而忽视了“孤儿药”的开发，国内药企则致力于常见病和多发病的药物的生产与销售而不屑于“孤儿药”的宣传与市场开拓二与此相反国外药企的“孤儿药”则长驱直入，造成了很多罕见病患者只能选择进口药或者因难以负担昂贵的费用而导致无药可用。

　　（五）“孤儿药”NGO组织的问题

　　目前已经有很多罕见病患者自发的组织为自身群体服务工作，力图通过自身的特性加大公众对罕见疾病正确认知的宣传但NGO组织尚未建立起“孤儿药”多层次、多渠道的解决“孤儿药”发展问题的支持机制不能促进NGO组织的大力发展，罕见病与“孤儿药”的相关知识普及中也未将罕见疾病的常识性知识列入在NGO宣传中不能从根本上消除公众对罕见疾病的误解和歧视，为社会做出他们力所能及的贡献。

　　三、网络乏力中国“孤儿药”供给保障问题的实质

　　我国处于医疗改革的时代进程中，卫生保健体系尚未成熟、完善更缺乏罕见疾病组织等卫生资源的协调支持二因此，我国在孤儿药立法和激励机制的构建上，任重而道远二团中国“孤儿药”供给保障机制存在前文所述的种种问题，其核心在于政策网络乏力，政策网络综合管理协作不得力，乏力的根源又在于缺乏良性的社会资本二由于人们对罕见疾病缺乏了解，对其关注度不够高，展开的研究也相对缺乏缺少相应的孤儿药管理制度，中国孤儿药社会资本投入现状不容乐观。

　　作为推动政策网络运行的核心要素，社会资本是为实现工具性或情感性的目的透过政策网络来动员的资源或能力的总和，促使政策网络参与者之间经过长期协作、融合，而产生一系列共同的价值观、行为规范、经验、技巧等文化类的意识形态二中国“孤儿药”供给保障的社会主体之间缺乏联系与互动，具体表现为政策网络的紧密程度不高、共同的专业规范未建立、参与主体社会信任度不高、政府作为主导者权威建立不足、各方参与者行动的共识未达成以及社会道德不规范等方面二医药行业并未形成普遍认同和遵守的规范的非正式的共同行业规范、并以此规范自己的行为，难以促进两个或更多个人之间的合作、保证网络良性运行二行业内部成员之间的互动和信任，同时组织成员与外界的联系不足造成孤儿药生产企业难以获得有用的机会和信息进而影响生产积极性与绩效。

　　社会资本蕴含于社会网络之中，个人不能直接占有和运用它，只有通过成为该网络的成员、或建立起网络连带才能接近与使用该资本就整个政策网络而言，各参与主体之间缺乏合作进而造成难以提高社会的效率和社会整合度二孤儿药研发激励机制需要财政、税收以及社会保障部门和国家食品药品监督管理局共同努力来推进要对生产孤儿药的药企出台扶持政策，增强国内罕见病药品产业我国对罕见病治疗环节与“孤儿药”研发管理环节均较为薄弱，政策网络综合管理协作不得力，国内罕见病研究投入不足药品的研发、生产缺少政策支持使得患者无药可医政府缺乏完善的孤儿药的财政支持与激励;尚未建立市场独占权，实施可行的措施降低研发成本;卫生部未建立罕见病和孤儿药品管理专门部门其他相关部委也并未配合制定一整套完整的管理制度，包括对患者的医疗保险和救助机制、物流供应机制、以及对企业的研发补偿机制、注册申请程序二国家应建立罕见病专项研究基金鼓励科研工作者对孤儿药的研发，并建立罕见病信息管理制度确定罕见病疾病谱。

　　综上所述，目前我国对罕见病的研究仍处于初级阶段，尚未制定专门的罕用药制度伴随着罕见病及“孤儿药”治疗在我国日益引起重视要从根源上解决中国“孤儿药”供给保障机制的问题就需要借助各方参与者构建良性的社会资本推动完善的政策网络形成逐渐改善“孤儿药”价高量少的尴尬局面，最终保证孤儿药的供给，让罕见病患者享受到良好的医疗服务和完备的医疗保障。

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