干细胞.docx
《干细胞.docx》由会员分享，可在线阅读，更多相关《干细胞.docx（41页珍藏版）》请在冰豆网上搜索。
干细胞
干细胞
干细胞（stemcell）具有卓越的潜能，可以发育成为身体不同类型的细胞。
作为身体的一种修复系统，理论上只要人和动物依然存活，它们就可以不受限制的分化并补充其他细胞。
当干细胞分化时，有的成为另一个与本身完全相同的细胞，有的则发育成为具有特定功能的体细胞，例如肌细胞，红血球细胞或者脑细胞。
Ⅰ干细胞专题－干细胞简介
干细胞研究是一项前沿研究。
它探讨细胞如何发育成为有机体以及健康细胞如何替换体内受损细胞的相关机制。
此外，它们属于前景开阔的再生医学领域，有助于科学家评估细胞疗法在治疗疾病方面的可行性。
干细胞是当今生物界最有吸引力的研究对象，不过正如学术界其他领域一样，干细胞从被发现起就引发了众多科学问题。
为了让读者更好的了解干细胞，美国国立卫生研究院（NIH）对以下问题作出了详细的答复，这些问题包括：
什么是干细胞，为何它们如此重要？
干细胞有哪些类型及其出自何处？
干细胞对新型医学疗法的潜在作用？
要想令干细胞具备治疗能力，需要进行哪些相关研究？
什么是干细胞，为什么它们如此重要？
与其它细胞相比，干细胞具有两个重要的特性：
首先，干细胞是一群尚未分化完全的细胞，能够在长期的细胞分裂中不断自我更新。
其次，在一定生理学条件或实验条件下，干细胞能被诱导成具有特定功能的细胞，例如心肌搏动细胞或胰腺中分泌胰岛素的细胞。
目前科学家重点研究来自动物和人类的两种干细胞：
胚胎干细胞以及成体干细胞。
它们具有不同的功能和特性。
其实早在20多年前，科学家就发现可以从老鼠胚胎中获得或诱导干细胞的方法。
经过对老鼠干细胞进行多年的生物学研究，科学家在1998年成功掌握如何从人类胚胎中分离干细胞以及如何在实验室中培养干细胞的方法。
而实验中所使用的胚胎均通过体外受精过程获得，任务完成并征得捐赠者同意后，这些胚胎就会被捐赠用作其他研究。
干细胞在活体中起着非常重要的作用。
一个3至5天大小的胚胎称为胚泡（blastocyst），该组织中的干细胞可以产生多种特定类型的细胞，从而构成心脏，肺部，皮肤以及其他组织。
在很多成体组织中，例如骨髓，肌肉以及脑部，存在成体干细胞，它们能形成新的细胞从而补充由于正常损耗、受伤或疾病所损失细胞。
科学家一直希望干细胞终有一天能成功治疗疾病，例如帕金森症（Parkinson'sdisease，PD）,糖尿病以及心脏疾病等。
科学家希望通过在实验室中研究干细胞从而了解它们的特性并掌握它们与其他分化完全的细胞之间的区别。
随着了解的不断深入，以后干细胞将不仅可应用于细胞疗法，还可应用于新药物筛选，毒素以及出生缺陷等。
不过，人类胚胎干细胞的研究还只是处于起始阶段，因此，为了发展相关疗法，科学家正致力探讨干细胞的主要特性，包括：
1.鉴定干细胞为何能长期保持未分化状态以及自我更新状态；
2.探索令干细胞成为分化细胞的信号途径。
干细胞治疗帕金森症的前景
帕金森症是一种很常见的神经退化性疾病，65岁以上老人的发病率超过2%。
PD通常由进行性退变和产生多巴胺（DA）的神经元的损伤引起，会导致颤抖，僵硬以及运动功能减退。
人们认为PD会是第一个可通过干细胞移植而治愈的疾病。
而目前，有几个实验室已成功令胚胎干细胞分化成具备DA神经元功能的细胞，可以用来替换由于疾病而失活的相关细胞。
而最近研究中，科学家通过导入Nurr1基因，令老鼠胚胎干细胞分化成DA神经元。
当把Nurr1移植入一只患有PD的老鼠模型的脑部时，这些干细胞分化成DA神经元释放多巴胺，促进运动功能，来修复帕金森症病鼠的脑部。
至于人类干细胞疗法，科学家也制定了一系列的策略，在实验室中通过对帕金森症病人进行移植手术，从而令人类干细胞产生多巴胺神经元。
这种能获得大量多巴胺神经元的方法终有一天能用于治疗帕金森症病患。
Ⅱ干细胞的特性
干细胞与其它机体细胞不同。
无论任何来源，它们都具有三种基本特性：
处于未分化的状态；可以长期自我分化和自我更新；可以产生特定类型的细胞。
科学家一直致力了解与干细胞长期自我更新能力相关的两个特性：
1.为什么实验中胚胎干细胞能在未经分化的情况下增殖一年甚至更长时间，但大部分成体干细胞却不行呢？
2.究竟由什么因素调控活体干细胞的增殖和自我更新呢？
明确这些问题有助于更好地了解在正常胚胎发育过程中或者癌症细胞的不正常分化过程中干细胞是如何被调控增殖的。
更重要的是，在研究中所获得的相关信息有助于科学家在实验中更高效地繁殖胚胎和成体干细胞。
干细胞是未分化的、无特定功能的细胞。
其基本性质之一是它没有任何组织特异结构，而特异结构正是产生特殊功能的基础。
例如，干细胞无法像心肌细胞那样具有泵血功能；也不能像血红细胞那样能在血液里运输氧气；更不能像神经细胞那样发出电化学信号从而指引身体运动或使人开口说话。
不过，干细胞却具有产生专能细胞的潜能，能发育成为包括心肌细胞、血细胞及神经细胞在内的多种细胞。
干细胞可以长期自我分化和自我更新。
与肌细胞、血红细胞或神经细胞不同，干细胞能进行多次自我复制。
人们把这种多次的自我复制称为增殖。
一定量的干细胞在实验室中经过数月增殖可以达到几百万个。
如果这些增殖而成的干细胞能继续像亲本干细胞那样保持非专能性，那么它们就能长期进行自我更新。
科学家一直对干细胞保持非专能性的因素和条件产生浓厚的兴趣。
多年来，科学家一直致力在实验室中培育干细胞而同时不让它们分化成特异性细胞。
例如，成功培育出小鼠干细胞后，科学家们又花了20年的时间来研究如何在实验内培育人体干细胞。
因此，如何令干细胞在修复特定组织前按照特定的研究目的不断增殖并一直保持多能性，成为了人们现在研究的关键。
若能掌握相关信息将大大有助于科学家们在实验室中成功培育大量的多能性干细胞。
干细胞可以产生专能细胞。
人们把有非专能细胞产生专能细胞的过程叫做分化。
科学家目前开始着手研究细胞内外诱导干细胞分化的信号。
细胞内信号由细胞基因所控制，这些基因分布在长片段DNA上，并且携带着整个细胞结构和功能的编码指令。
其它细胞分泌的化学物质、周边细胞的相互接触以及在微环境中的某些特定分子都可以作为外部信号促使细胞分化。
然而，很多有关干细胞分化的问题还有待进一步探讨。
比如说，促使所有干细胞分化的细胞内外信号都是一样的吗？
能否通过实验鉴定从而证明某一系列的信号可以促进干细胞的分化呢？
弄清楚这些问题具有非常重要的意义，因为这样将有助科学家们找到新的方法从而控制实验室中干细胞的分化，也因此可以培育出更多具有细胞疗法功能的细胞和组织。
成体干细胞可以分化成它们所在组织的各种类型细胞。
例如，骨髓中的造血成体干细胞就可以分化成多种血细胞如红血球、白细胞和血小板。
直到现在，人们还认为骨髓中的造血干细胞（hematopoieticstemcell）不能产生不同组织的细胞，例如脑神经细胞。
然而，近几年的大量实验表明，一种组织中的干细胞能诱导产生出另一种完全不同组织中的细胞，这种现象通常称为可塑性（plasticity）。
可塑性的例子很多，包括血细胞可变成神经细胞，肝脏细胞经改造可以产生胰岛素以及造血干细胞可以发育成心肌细胞。
因此，进一步了解将成体干细胞应用于细胞疗法的可行性已成为最活跃的研究领域之一。
Ⅲ胚胎干细胞
A.早期胚胎发育的哪个时期对胚胎干细胞的产生最重要的呢？
顾名思义，胚胎干细胞来源于胚胎。
具体而言，胚胎干细胞来自体外受精的受精卵发育而成的胚胎，在捐赠者知情同意下，捐献给相关机构以供研究之用。
需要特别指出的是，这里所说的胚胎绝不是由女性子宫内所孕育的受精卵发育而来。
胚胎干细胞通常来源于4至5天大小的胚胎，这个时期的胚胎是一个中空的细胞团，称作胚泡。
胚泡由三层结构组成：
滋养层（trophoblast），即包绕胚泡的一层细胞；囊胚腔（blastcocoel），即胚泡内的空腔；以及内层细胞团（innercellmass），由大约30个细胞组成，位于囊胚腔的一端。
B.如何在实验室内培养胚胎干细胞？
在实验室内对胚胎干细胞进行体外培养属于细胞培养技术之一。
首先将人胚胎干细胞从活体胚胎上分离出来，也就是将胚泡内层细胞团转移至塑料实验室用培养皿中，培养皿内为营养肉汤成分的培养基。
然后把转移至培养皿的细胞在培养皿表面分离涂布开来。
培养皿内表面涂有一层小鼠胚胎皮肤细胞（小鼠成纤维细胞），该细胞已经经过处理，因而不会进行分裂増殖。
该细胞层称作饲养细胞层，其作用是为转移至培养皿的内层细胞团提供一个可以贴附的表面；同时，饲养细胞层还会向培养基中释放营养物质，促进培养细胞的生长。
最近，科学家们开始致力于开发一种新的不依赖小鼠成纤维细胞的胚胎干细胞培养方法，如果能够成功，将是科学研究领域一项重大进步，因为新的方法将避免小鼠细胞内的病毒或其它大分子进入人类细胞中的危险。
将内细胞团转移至培养皿培养数天后，细胞由于不断分裂増殖而逐渐布满整个培养皿。
这时，需要实验人员将这些细胞培养物小心轻缓地从培养皿中移出，重新接种于若干个新的培养皿中，使其保持适当的细胞接种密度（一般105个/ml左右）这一过程叫做传代培养，在细胞培养的几个月内会重复多次。
每经过一次传代培养的细胞都叫作一代，值得注意的是，体外培养技术中所谓的传“代”概念并不等于细胞生物学中“亲代细胞”与“子代细胞”中“代”的概念，事实上，培养过程中细胞经多次分裂已经产生多代子细胞。
经过六个月或以上的培养，最初的30个内层细胞团増殖产生了数百万计的胚胎干细胞，这些细胞在培养过程中没有发生分化，是多功能细胞并且具有正常的遗传学特征（保持二倍体核型），被叫做胚胎干细胞系（embryonicstemcellline）。
一旦细胞系建立起来，就可以冻存运输到任何需要它们的实验室，以供进一步的培养和研究之用。
C.实验室中采用哪些实验方法对胚胎干细胞进行鉴定？
在胚胎干细胞培养过程中，研究人员会在特定的时间点对这些细胞进行相应检测，以确定它们是否具有胚胎干细胞的基本特征，这个过程称作细胞鉴定（cellcharacterization）。
不过，在对胚胎干细胞进行鉴定这一点上，科学家尚未形成一套鉴定的标准方法。
同时，科学家也表示，用于鉴定的多种方法也许并不能最确切的反映细胞的生物学特征和功能。
然而，培养人类胚胎干细胞系的研究人员还是需要采取各种各样的实验，这些实验包括：
1）对干细胞进行原代培养及数月的传代培养，以保证细胞能长期保持自我更新的能力。
细胞培养过程中，研究人员在显微镜下对细胞进行观察，确保细胞功能正常并保持未分化状态。
2）采用特异性技术检测细胞表面标志，这些标志只会存在于未分化细胞上。
另外一项十分重要的检测，是针对名为Oct-4的蛋白质所进行的，这种蛋白专门由未分化细胞所分泌产生。
Oct-4是一种转录因子，负责在适当的时间启动或关闭基因，在细胞分化和胚胎发育过程中具有非常重要的作用。
3）显微镜下观察细胞染色体。
该检测可用于检测细胞染色体是否被损害或染色体数目是否发生改变。
但该检测手段无法检测到细胞内是否发生遗传突变。
4）确定细胞在冻溶和重新接种后是否可以传代培养。
5）通过以下实验检测人类胚胎干细胞是否具有多潜能性：
a.让细胞在培养过程自主分化；b.对细胞生长进行控制以使其向特定细胞类型分化；c.将细胞注射到免疫抑制小鼠体内，检测是否有良性畸胎瘤的形成。
畸胎瘤是一种典型的含有多种细胞类型的肿瘤，包括处于各种分化阶段的细胞或部分分化的细胞类型；畸胎瘤的形成说明了胚胎干细胞可以向多种细胞类型分化。
C.如何刺激胚胎干细胞进行分化？
只要为处于培养过程中的胚胎干细胞提供相应的环境条件，即可使其维持不分化状态（无特定功能的）。
而一旦细胞粘附在一起形成类胚体（embryoidbodies），便立即开始自主分化生长。
这些细胞可以形成肌肉细胞，神经细胞以及许多其它类型的细胞。
尽管细胞的自主分化说明了所培养的胚胎干细胞功能正常，但自主分化并不是获得特定类型细胞的有效方法。
因此，为了得到特定分化类型的细胞，如心肌细胞，血细胞，神经细胞等，科学家试图找到可以控制胚胎干细胞分化方向的手段，比如改变培养基的化学成分组成，改变培养皿表面状态，或向细胞内插入特异性基因进行细胞修饰。
经过数年的试验研究，科学家已建立起若干使胚胎干细胞定向分化的基本操作方法――或者可以叫做“秘方”（如图1.所示）（想要获得更多更详细的有关胚胎干细胞定向分化的示例，请参阅《美国国立卫生研究院（NIH）干细胞报告：
科学进步与未来研究之方向》第5章－第9章及附录B和附录C.）。
如果科学家能够准确诱导胚胎干细胞向特定细胞类型分化，那么就有希望将这些定向分化的细胞用于某些疾病的治疗：
将由人胚胎干细胞发育而来的定向分化细胞移植入相应患者体内，即可治疗诸如帕金森症、糖尿病、外伤性脊髓损伤（traumaticspinalcordinjury）、浦肯野氏细胞变性（Purkinjecelldegeneration）、杜兴氏肌营养不良（Duchenne'smusculardystrophy）、心脏病、失明或失聪等疾病。
图1.小鼠胚胎干细胞的定向分化（directeddifferentiation）
Ⅳ成体干细胞
成体干细胞是存在于发育成熟机体器官组织中的具有高度自我更新和增殖潜能的未分化细胞，可以分化成为组成该组织或器官的特定细胞类型。
活体内成体干细胞的主要功能是维持其所在组织的完整性及修复受损组织。
成体干细胞可用“somaticstemcell”或“adultstemcell”表示，科学家们更趋向于使用“adultstemcell”这个名称。
与胚胎干细胞的名称来自于细胞的起源（由胚泡内的内层细胞团发育而来）不同的是，位于成熟组织的成体干细胞的起源尚不明了。
新近的成体干细胞研究引起科研人员广泛的兴趣与热情。
科学家已经发现，成体干细胞在许多组织中都存在，分布比他们原先料想的要广泛的多。
这一发现促使科学家开始探索将成体干细胞应用于移植领域的可能性。
事实上，来源于骨髓组织的成体造血干细胞用于白血病等疾病的移植治疗已经有30多年的历史了。
只要条件合适，有些成体干细胞似乎拥有向不同类型细胞分化的能力。
如果在实验室内可以对成体干细胞的多向分化进行有效而准确的控制，那么成体干细胞便有望成为许多常见的严重疾病的治疗基础。
事实上，成体干细胞的研究始于约40年前。
早在20世纪60年代，研究人员便发现骨髓组织内含有至少两种类型的干细胞，一类叫做造血干细胞，可以分化发育成体内各种类型的血细胞；数年后发现的另一类干细胞叫做骨髓间充质细胞。
间质细胞是一个混和细胞群，可发育成骨骼、软骨、韧带、脂肪和纤维结缔组织。
同样是在20世纪60年代，科学家发现大鼠脑部的两个区域有分裂细胞的存在，这些分裂细胞可发育形成神经细胞。
尽管如此，大部分科学家还是始终坚信，成年动物大脑是不能产生新的神经细胞的。
直到20世纪90年代，科学家们才相信，成年动物脑部确实含有可以发育成大脑3类主要细胞的干细胞，这三种细胞类型是：
星形细胞（astrocytes）、少突胶质细胞（oligodendrocytes）以及神经元或称做神经细胞，前两种细胞为非神经元细胞。
A.成体干细胞主要存在于哪些组织器官，其功能是什么？
研究人员已经在多种组织和器官内发现有成体干细胞的存在。
关于成体干细胞，有一点是非常重要的：
在组织内只含有极少量的干细胞。
研究人员认为，干细胞存在于组织的特定区域内，从而在数年内都维持静止休眠状态――也就是保持不分裂的状态，直到组织受到损伤或发生疾病时被激活，才开始分裂。
已经报道的含有干细胞的成体组织包括：
脑、骨髓、外周血液、血管、骨骼肌、皮肤和肝脏。
许多科学家现在都致力于在实验室内对成体干细胞进行培养并操控其向特定细胞类型分化，由此为组织损伤修复及疾病治疗提供有效途径。
下面举几个例子来说明应用成体干细胞进行治疗的疾病及治疗方法：
1）帕金森症的发生，是由于中脑部位"黑质"中的细胞发生病理性改变后，多巴胺的合成减少，而出现相应症状。
如果应用干细胞技术使患者重新获得合成多巴胺的细胞，就可以治愈这种疾病；2）I型糖尿病的发病机制是由于患者胰腺胰岛B细胞被损坏，从而引起胰岛素的绝对缺乏。
干细胞技术可以使患者重新拥有健康的胰岛B细胞；3）干细胞技术还可用于心脏病发作后修复受损伤的心肌组织。
B.可用于成体干细胞鉴定的检测方法有哪些？
科学家尚未就成体干细胞的鉴定标准达成一致，然而，经常被采用的鉴定方法包括：
1）利用分子标记在活体组织中对细胞进行标记，然后确定它们所产生的特定细胞类型。
2）将细胞从活体动物上分离出来，在对其进行细胞培养的过程中进行标记，之后将细胞移植入另一个动物体内，观察该细胞是否可以再生其来源组织。
3）分离细胞，进行细胞培养，并对其分化进行控制，通常采用加入生长因子或向细胞内引入新基因的方法，进而观察细胞的分化方向。
事实上，单个成体干细胞可以诱导产生一系列遗传特征相同的细胞――细胞生物学上称之为细胞克隆――之后这些细胞可以定向分化成为组成来源组织的各种类型的细胞。
科学家希望能够证明，在细胞培养中，单个干细胞可以产生细胞克隆，或者单一类型的干细胞群可以在被移植入动物体内后再生相应组织。
最近，通过病毒转染成体干细胞的方法，该病毒可以作为单个细胞的特异性标志，科学家证明了单个成体干细胞克隆具有在活体动物内使受损组织再生的能力。
C.成体干细胞的相关知识
如上文所述，科学家发现成体干细胞广泛存在于许多组织中，它们可以进入正常分化路径，生长发育形成相应类型的组织细胞。
成体干细胞也有可能具有转分化（即具有可塑性）的能力，也就是形成构成其它组织的细胞。
成体干细胞的正常分化路径――在活体动物体内，成体干细胞可以长期分裂，形成具有特定形状、结构及功能的成熟细胞，构成相应的组织器官。
下面列出了一些成体干细胞的分化方向（如图2所示）：
图2.造血干细胞及骨髓间充质干细胞（stromalstemcell）的分化
1）造血干细胞发育生成各种类型的血细胞：
红细胞、B淋巴细胞、T淋巴细胞、自然杀伤细胞、中性粒细胞、嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞、单核细胞、巨噬细胞和血小板。
2）骨髓间质细胞可形成下列类型的细胞：
骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞及其它结缔组织细胞（比如组成肌腱的细胞）。
3）位于脑部的神经干细胞可以形成三类重要细胞：
神经元细胞及两类非神经元细胞――星形胶质细胞和少突胶质细胞。
4）位于肠隐窝深处的消化道内层的上皮干细胞可以形成下列细胞类型：
吸收细胞，杯状细胞，潘氏细胞，肠内分泌细胞。
5）皮肤干细胞存在于表皮基底层及毛囊底部。
表皮干细胞可以发育成为角质化细胞，之后角质化细胞移行至皮肤表面形成保护层。
毛囊干细胞（则可形成毛囊及表皮。
成体干细胞的可塑性及转分化能力：
一系列实验已经证实某些成体干细胞具有多向分化潜能。
跨越传统的胚层概念的界限，分化为其他胚层来源的细胞的能力即所谓的细胞可塑性或称转分化能力。
下文列出了近年来所报道的具有转分化能力的成体干细胞。
造血干细胞可以分化形成：
三种主要脑组织细胞（神经元，少突胶质细胞，星形胶质细胞）；骨骼肌细胞；心肌细胞；肝细胞。
骨髓间充质细胞可分化形成：
心肌细胞和骨骼肌细胞。
脑组织干细胞可分化形成：
血细胞和骨骼肌细胞。
目前的研究热点集中在对成体干细胞可塑性的形成机制上。
如果可以揭示相关机制并加以控制，就可以利用存在于健康组织的干细胞修复或再生受损组织（如图3所示）。
图3.成体干细胞的可塑性
D.有关成体干细胞研究涉及哪些关键问题？
尚有许多关于成体干细胞的关键问题亟待回答，如下文所述：
1成体干细胞共有多少种？
它们各分布于哪些组织？
2成体干细胞来源于机体中的什么组织？
它们是否是残余的胚胎干细胞？
还是起源于其它组织？
处于已分化细胞包绕之中的成体干细胞如何维持未分化状态？
3成体干细胞的可塑性是与生俱来，还是只有在研究人员对其进行人为操控时才会发生的现象？
都有哪些信号传导通路参与调控成体干细胞的増殖与分化（这种増殖分化体现了细胞的可塑性）？
4能否对成体干细胞进行操控以促进其増殖，从而为移植治疗提供足够的组织器官？
5是否只需单一类型的干细胞的存在―也许就存在于骨髓组织或外周血内―就可以分化形成组成任何器官与组织的细胞？
6有哪些因素促使干细胞向受损组织及位点迁移定位？
Ⅴ胚胎干细胞与成体干细胞之间的异同点
人类胚胎干细胞和成体干细胞在未来基于细胞的再生性治疗领域各具优势与缺点。
1）成体干细胞和胚胎干细胞在细胞分化类型和数量上有明显的区别。
胚胎干细胞可以分化成为人体内各种类型的细胞，因为它具有分化全能性。
而成体干细胞通常只能向某几种细胞类型分化，分化方向由其来源组织决定。
然而，也有一些实验表明，成体干细胞也可能存在可塑性，可向更多类型的细胞分化。
2）胚胎干细胞易于大量培养。
胚胎干细胞能永生，可以传代建系，且增殖能力强，来源充沛。
而成体干细胞在成熟组织内的数量极为有限，在细胞培养过程中增加其数目的方法还在探索之中。
这是胚胎干细胞与成体干细胞之间极为显著的不同点，而替代性治疗往往需要大量的干细胞。
3）可以避免免疫排斥反应。
使用成体干细胞的一个有利之处在于可以采用患者自己的干细胞进行培养，再重新输送回患者体内，从而避免了免疫排斥反应的发生。
从这个角度看，成体干细胞在临床治疗的应用中具有巨大的优势。
由于每个个体的主要组织相容性复合体（MHC）不同，同种异体胚胎干细胞及其分化组织细胞用于临床可能会引起免疫排斥，因此基于胚胎干细胞的治疗方案就要求对患者进行长期免疫抑制剂的治疗。
成体干细胞由于是从患者自身获得，而不存在组织相容性的问题，治疗时可避免长期应用免疫抑制剂对患者的伤害。
然而，受者是否会对供者的胚胎干细胞产生排斥反应尚未在人体实验中得到证实。
4）胚胎干细胞导致畸胎瘤。
虽然胚胎干细胞能分化成各种细胞类型，但这种分化是“非定位性”的。
目前尚不能控制胚胎干细胞在特定的部位分化成相应的细胞，当前的做法容易导致畸胎瘤。
相对而言，成体干细胞不存在上述问题，例如骨髓移植实验并不引发畸胎瘤。
Ⅵ前景和问题
人体干细胞在可以以多种方式应用于基础和临床研究。
然而，干细胞预期的作用与真正实现之间仍存在许多技术上的障碍，而这些障碍只能在更深入的后续研究中才得以克服。
对人类胚胎干细胞进行研究可能帮助我们了解更多人类发育过程中产生的复杂事件的信息。
此项工作的首要目标是鉴定未分化的干细胞是如何分化的。
科学家们了解到基因的启动和关闭对该过程来说是最关键的。
许多非常严重的医学难题，如肿瘤和先天缺陷就是归咎于异常的细胞分裂和分化。
如果可以更好的理解对该过程的遗传和分子调控，则可以帮助我们了解疾病是如何发生并为治疗提供新的治疗对策。
干细胞的此种用途和其他大多数的用途都存在一个显著的障碍，那就是科学家们尚未完全了解启动或关闭特殊基因来影响干细胞分化的信号。
人体干细胞同样可以用于新药实验。
例如，新的药物可以在从人多潜能细胞系中分离的已分化的细胞上测试其安全性。
其他种类的细胞系已经以该方式得到了应用。
例如，肿瘤细胞系被用于筛选具有抗肿瘤活性的药物。
但是，多潜能细胞系的有效性使得药物测试可以在更大范围的细胞类型中进行。
然而，为了有效地筛选药物，当比较不同的药物时条件必须相应一致。
因此，科学家们必须准确地控制干细胞分化成被测试药物所需的细胞类型。
目前由于对控制细胞分化信号认识不足，所以不能够精确地模拟这些条件，并为每一个待测药物提供相应的分化细胞。
也许人体干细胞最重要的潜在用途是生产细胞和组织，并应用于细胞疗法。
今天，捐赠的器官和组织常被用于取代患病的或者损伤的组织，但是组织器官移植的需求远远超过了可获得的供给。
干细胞可直接分化为特定的细胞类型，这为替代细胞和组织来源的更新提供了可能，从而用于更多疾病的治疗，包括帕金森症、阿尔茨海默症、脊髓损伤、中风、烧伤、心脏病、糖尿病、骨关节炎和类风湿
升级会员 