生物医药概况Word下载.docx

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随着诊断在医学及其他方面重要性的增强，分子诊断药物行业也面临良好的发展环境；

近年来某些恶性传染病的爆发对传统疫苗行业发展起到有利支撑而新型治疗性疫苗则为行业的快速发展注入新的活力。

我国生物制药行业自上世纪80年代以来，一直保持着较快的发展势头：

年均增长率保持在25%以上；

随着行业整体技术水平的提升以及整个医药行业的快速发展，未来，生物制药行业仍具备较大的发展空间；

生物制药子行业也是医药行业中最具投资价值的子行业之一。

关键词：

生物医药、蛋白质药物、单克隆抗体药物、诊断试剂、应用前景及动态

前言：

生物医药就是把生物工程技术应用到药物制造领域的过程，其中最为重要的是基因工程方法。

即利用克隆技术和组织培养技术，对DNA进行切割、插入、连接和重组，从而获得生物医药制品。

生物药品是以微生物、寄生虫、动物毒素、生物组织为其实材料，采用生物学工艺或分离纯化技术制备并以生物学技术和分析技术控制中间产物和成品质量制成的生物活化剂，包括菌苗、疫苗、毒素、类毒素、血清、血液制品、免疫制剂、细胞因子、抗原、单克隆抗体即基因工程产品（DNA重组产品、体外诊断试剂）等。

生物制药产品主要包括三大类：

基因工程药物、生物疫苗和生物诊断试剂。

其在诊断、预防、控制乃至消灭传染病，保护人类健康延长寿命中发挥着越来越重要的作用。

生物技术引入医药产业，使得生物药业成为最活跃、进展最快的产业之一。

生物医药行业有以下特征：

（1）.高技术。

这主要表现在其高知识层次的人才和高新的技术手段。

生物制药是一种知识密集、技术含量高、多学科高度综合互相渗透的新兴产业。

以基因工程药物为例，上游技术（即工程菌的构建涉及到目的基因的合成、纯化、测序；

基因的克隆、导入；

工程菌的培养及筛选；

下游技术涉及到目标蛋白的纯化及工艺放大，产品质量的检测及保证。

生物医药的应用扩大了疑难病症的研究领域，使原先威胁人类生命健康的重大疾病得以有效控制。

21世纪生物药物的研制将进入成熟的ENABLINGTECH—NOLOGIES（提供可实用技术阶段，使医药学实践产生巨大的变革，从而极大地改善人们的健康水平。

（2）.高投入。

生物制药是一个投入相当大的产业，主要用于新产品的研究开发及医药厂房的建造和设备仪器的配置方面。

目前国外研究开发一个新的生物医药的平均费用在1—3亿美元左右，并随新药开发难度的增加而增加（目前有的还高达6亿美元。

一些大型生物制药公司的研究开发费用占销售额的比率超过了40％。

显然，雄厚的资金是生物药品开发成功的必要保障。

（3.）长周期。

生物药品从开始研制到最终转化为产品要经过

很多环节：

试验室研究阶段、中试生产阶段、临床试验阶段（I、Ⅱ、Ⅲ期、规模化生产阶段、市场商品化阶段以及监督每个环节的严格复杂的药政审批程序，而且产品培养和市场开发较难；

所以开发一种新药周期较长，一般需要8—10年、甚至10年以上的时间。

（4）.高风险。

生物医药产品的开发孕育着较大的不确定风险。

新药的投资从生物筛选、药理、毒理等临床前实验、制剂处方及稳定性实验、生物利用度测试直到用于人体的临床实验以及注册上市和售后监督一系列步骤，可谓是耗资巨大的系统工程。

任何一个环节失败将前功尽弃，并且某些药物具有“两重性”，可能会在使用过程中出现不良反应而需要重新评价。

一般来讲，一个生物工程药品的成功率仅有5—10％。

时间却需要8—10年，投资1—3亿美元。

另外，市场竞争的风险也日益加剧，“抢注新药证书、抢占市场占有率”是开发技术转化为产品时的关键，也是不同开发商激烈竞争的目标，若被别人优先拿到药证或抢占市场，也会前功尽弃。

（5）.高收益。

生物工程药物的利润回报率很高。

一种新生物药品一般上市后2—3年即可收回所有投资，尤其是拥有新产品、专利产品的企业，一旦开发成功便会形成技术垄断优势，利润回报能高达10倍以上。

美国Amgen公司1989年推出的促红细胞生成素（EPO和1991年推出的粒细胞集落刺激因子（G—CSF在1997年的销售额已分别超过和接近20亿美元。

可以说，生物药品一旦开发成功投放市场，将获暴利

生物医药“十二五规划”确定了生物医药发展的重点，包括基因药物、蛋白药物、单抗克隆药物、治疗性疫苗、小分子化学药物等。

其中蛋白质药物具有高活性、特异性强、低毒性、生物功能明确、有利于临床应用的特点；

单抗克隆药物具有靶向性强、特异性高和毒副作用低等特点，所以二者将成为制药行业中增长最快、获利最大的市场。

以下主要介绍一下蛋白质药物、单抗克隆药物和诊断试剂。

一、蛋白质药物

（一）肽和蛋白质类药物特点

1基本原料简单易得

多肽和蛋白质类药物主要以20种天然氨基酸为基本结构单元依序连接而得,代谢物氨基酸为人体生长的基本营养成分,可通过农产品发酵而制备。

2药效高，副作用低,不蓄积中毒

多肽和蛋白质类药物本身是人体内源性物质或针对生物体内调控因子研发而得，通过参与,介入,促进或抑制人体内或细菌病毒中生理生化过程而发挥作用,副作用低,药效高,针对性强，不会蓄积于体内而引起中毒。

3用途广泛，品种繁多，新型药物层出不穷

多肽和蛋白质类药物是目前医药研发领域中最活跃,进展最快的部分，是二十一世纪最有前途的产业之一。

将20种基本氨基酸按不同序列相互连接,可得到品种繁多,可用于治疗各种类型疾病的多肽和蛋白质类药物。

众多新型多肽和蛋白质类药物在治疗艾滋病，癌症，肝炎，糖尿病，慢性疼痛效果显著。

4研发过程目标明确,针对性强

借助生命科学领域取得的大量研究成果,包括对各类疾病发病机理的揭示,对体内各种酶,辅酶,生长代谢调节因子的深入认识,可以针对性开展多肽和蛋白质类药物的研发。

（二）重组蛋白药物

蛋白质药物可分为多肽和基因工程药物、单克隆抗体和基因工程抗体、重组疫苗；

与以往的小分子药物相比，蛋白质药物具有高活性、特异性强、低毒性、生物功能明确、有利于临床应用的特点。

由于其成本低、成功率高、安全可靠，已成为医药产品中的重要组成部分。

1982年美国Likky公司首先将重组胰岛素投放市场，标志着第一个重组蛋白质药物的诞生。

重组蛋白药物也称rDNA药物，不包括重组疫苗、单克隆抗体药物（抗体药物的市场和研发趋势另有文章详述）、检测用重组蛋白和生化提取的天然蛋白，也不包括仿制药物。

重组蛋白药物虽然仅占全球处方药市场的7-8%左右，但是发展非常迅速，尤其到了21世纪其发展更是进入黄金时节，1989年的销售额为47亿美元，2001年为285亿美元，2004年达到347亿美元，2005年约410亿美元，是1989年的9倍。

相对小分子药物，重组蛋白药物生产条件苛刻、服用复杂和价格昂贵，但对于有些疾病的治疗是不可替代的。

绝大部分重组蛋白药物是人体蛋白或其突变体，以弥补某些体内功能蛋白的缺陷或增加人体内蛋白功能为主要作用机理，其安全性显著大于小分子药物，因而具有较高的批准率，同时，重组蛋白药物的临床试验期要短于小分子药物，专利保护相对延长，给制药公司更长的独家销售时间。

这些特点成为重组蛋白药物研发的重要动力。

从重组蛋白药物市场的地理分布角度，美国和欧洲占有全球市场的81%。

重组蛋白药物研发公司6强（Amgen,BiogenIDEC,Johnson&

Johnson，EliLily，NovoNordisk和Roche）全部来自美国或欧洲，占有75%市场份额。

从新药上市的数量和速度看，美国居首位，这与美国拥有较自由的药物价格环境以及医生接受新药的需求和高速度有明显关系。

欧洲近几年发展也较快，率先批准上市了转基因动物（羊）生产的重组人抗凝血酶（美国GTC生物治疗公司），以及第一个重组蛋白药物的仿制药物（Biosimilar，通用名生物药，下通称重组药物仿制药），后者结束了多年来重组蛋白药物是否能有仿制药的争论。

鉴于美国和欧洲实际上主导着全球市场，分析其市场和研发趋势，也就能准确把握重组蛋白药物整体发展的脉搏。

专家们对“新”重组蛋白药物的定义不尽相同，所以，不同文献中的新重组蛋白药物统计数量可能存在较大的差别。

（三）重组蛋白质药物主要类别：

1）、多肽类激素药：

①人胰岛素，适应症是糖尿病。

1982年第一个重组人胰岛素Humulin（EliLilly上市，目前共有12种制剂（NovoNordisk的8个速效、中效和长效重组胰岛素突变体在此仅计为1个），包括3个“重磅炸弹”，Humulin（野生型胰岛素）、Humalog（EliLilly，胰岛素突变体、Lantus（Anvents，胰岛素突变体，2005年重组人胰岛素的销售额至少达75亿美元。

②人生长激素，适应症是生长激素缺陷、发育障碍和AIDS相关耗竭病。

1985年第一个重组人生长激素Protropin（Genetech上市,现有8个品种。

重组人生长激素的主要产品Nutropin/Protropin等在2005年的销售总额约为13亿美元。

③卵泡刺激激素（3个）和其他激素（7个），适应症是是不育症、调节排卵、更年期骨质酥松等，尚未形成很大的市场。

2）、人造血因子：

（1）重组人促红细胞生成素，适应症是贫血。

1989年上市第一个重组人促红细胞生成素Epogen（Amgen，现有的5个产品中4个是“重磅炸弹”，Aranesp（Amgen，Epoetinα突变体、Neorecormon（Roche，野生型Epoetinβ、Procrit（Johnson&

Johnson，野生型Epoetinα和Epogen（野生型Epoetinα，2005年销售合计为91.5亿美元。

（2）粒细胞/单核细胞集落刺激因子GM-CSF，适应症是癌症或癌症化疗引发的感染预防和治疗。

仅有的3个产品2个是“重磅炸弹”，Neulasta（Amgen,PEG化的GM-CSF和Neupogen（Amgen,GM-CSF突变体，2005年销售总额为35亿美元。

（3）其他造血相关因子（5个），适应症主要是儿童发育不良以及恶性血液病或糖尿病的并发症。

3）、人细胞因子：

（1）α干扰素，适应症为慢性病毒性肝炎和某些癌症。

1986年第一个重组人α干扰素Roferon（Huffman-LaRoche上市,现有5个同类产品，其中2个（组）为“重磅炸弹”，一是Pegasys（Roche，PEG化的重组人α干扰素-2a）,另一组是ScheringPlough的PEG-IntronA/IntronA，2005年销售额合计约21.6亿美元。

（2）β干扰素，适应症为多发性硬化症（MS）。

3个产品都是重磅炸弹，Rebif（Serono，野生型β干扰素

1a、Avonex（Biogen,野生型β干扰素1a和Betaferon/Betaseron（ScheringAG,β干扰素1a突变体，销售额合计40亿美元[19]。

（3）其他细胞因子（4个），包括白细胞介素1、2和11的突变体，适应症为肿瘤化疗引起的血小板减少症、肾细胞癌和慢性肉芽肿疾病等。

4）、人血