药物成本效益分析工作组报告六.docx

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药物成本效益分析工作组报告六

成本-效益分析中药物成本测量的良好研究规范：

国际角度——ISPOR药物成本工作组报告之六

摘要

目的：

经济学现有文献中颁布在许多国家的模糊的或者无声的关于药品费用指导方针应建立在测量的成本效益分析（CEA）的国际比较的结果上。

本报告的目的是对应该如何衡量药物成本从国际比较的角度来提供指导和建议

方法：

成员国的药物经济学及成果研究协会（ISPOR）良好研究规范使用的成本效益分析药品成本（成本专责小组[DCTF]）来自几个国家的小组都是有经验的CEA模型开发人员或用户，并在学术界、工厂、政府作为顾问，他们从174个核心外部评审组和更广泛的草稿评论以及研究协会的第十二届国际会议与研究协会网站的会员征求意见稿。

结果:

不论各国包装和剂量强度的变化，药品的单位应该是标准化的活性成分。

药物成本应该以当地货币单位的活性成分,是否应该转换成其他使用敏感性货币分析平价购买力（PPP）和汇率,来判断哪个更合适。

从不同的年份确定药品价格时,消费者价格指数应该在当地货币的平价购买力和和汇率之间转换。

。

结论：

 CEA研究人员在开展国际药物经济学分析时应该适当的调整药物成本衡量的国际角度,药物成本测量保持在清晰和透明的背景下,国际药品CEA的敏感性比较和报告结果进行合理的成本转换。

关键词：

药品成本；卫生技术评估；药物经济学

工作组背景

国际药物经济学和研究成果协会（ISPOR）良好研究规范工作组使用的成本效益分析药品成本（DCTF）是由研究协会健康科学政策委员会在2004年12月13日建议，并被董事会于2005年5月15日批准。

依据药物成本应测量成本效益分析（CEAS）依赖的观点，五个工作组从社会发展、药品成本标准、管理式医疗、美国政府、行业、国际视野六个方面进行了报告。

本报告是第六部分：

国际视野

——成本-效益分析中药物成本测量的良好研究规范：

国际角度——ISPOR药物成本工作组报告之六。

其他报告（第一部分：

问题与建议；第二部分：

社会的观点；第三部分：

医疗管理的视角；第四部分：

美国政府的观点；第五部分：

产业视角）也在这个问题上发表了健康价值（13卷，1期）。

遇到DCTF稿报告发展核心假设和大纲。

工作组在研究协会年度国际会议和欧洲大会举行了公开论坛和会议。

该报告草案被分发给174个工作组的主要审查员（他们从广泛的角度进行自我确定）。

综述后，所有研究协会成员准备并提供一个新的草案。

工作组主要审查员和研究协会会员对于这些报道的评论是在研究协会网站上发表的。

所有的意见不一定反映作者和他们的关系。

我们的目标是审查药品价格和我们的工作组指定角度的成本问题（即，美国前视角）。

因此，我们将回顾文献目前的做法，包括经济合作与组织发达国家和发展中国家，那些很少出现在研究和开发（R＆D）的新化学实体。

近年来，药品价格相当大的注意力都集中在新兴市场。

因此，除了文献搜索，一个来自韩国，阿根廷，中国，澳大利亚的专家小组（J..Ahn,F.Augustvoski,S.Hu,andS.Li），分别提供了对两个问题的输入：

1）你们各自国家的药品价格如何？

2）什么是药品费用的来源和在各自的国家在药物经济学研究中使用的关键问题是什么？

介绍

自上世纪90年代初，当澳大利亚要求提出CEA新的医药产品指南，一直在进行药物经济学研究增加了。

这些研究的一个重要参数是药品成本，包括药物成本的研究及其比较。

此外，随之而来的药物成本用于治疗的不良事件可以评价的重要组成部分。

不像其他的参数，有对药品费用的研究估计很少。

不过，已经有许多问题提出了有关这些研究的方法，例如，方法一致的研究和理论是否是正确的。

药物治疗方案的成本不仅涉及药品价格，估计也有批发折扣、药剂成本的影响，并假设损耗（由于包装瓶大小）。

这是一个重要的问题，因为当前国际比较这些值在不同的国家进行的，许多国家没有同样的药物，剂量的大小，强度，或包装也不相同。

还有增加理论文献讨论专利保护的影响,表明药物的市场价格并不好，社会机会成本近似（理论上从社会的角度来看正确估计的成本用于经济评价）。

进口价格控制问题,并行贸易和医药市场的全球化使这些定价问题更加相关。

例如,在欧盟国家被发现

用四种不同的方法讨论药品价格监管,包括固定定价,成本效益定价,利润控制,和参考定价。

看定价问题的另一个研究显示潜在的成本节约,爱尔兰是否另一种定价机制。

多年来，在世界各地的国家，如澳大利亚，荷兰，加拿大，药物经济学的研究已经被政府规定用于国内价格或评估替代管理系统[。

随着世界各国经济的评估使用的增加，有一种紧迫感需要发展从国际角度在药物经济学研究药物费用标准。

阿根廷

不像他们的邻居巴西，在阿根廷没有正式的药品价格管理，销售价格是根据市场规律。

该国目前没有交叉参考定价机制。

然而，有一些机制，规范药品价格。

对于国家的参考价格，大约200个基本药物包括对社会医疗保险计划的规定（PMO）。

这个公式是由健康监管规定的。

同时，通用处方是由国会法2004年通过严格执行。

一个药物价格的问题，是不是所有的处方药的成本都可以通过公开渠道。

成本高的药物是通过直接销售处理，逃避价格管制，监控（例如伊马替尼，沙奎那韦，贝伐单抗，索拉非尼）。

由卫生监管最近建议建立一个国家医疗保险药品天文台（NHI）系统。

近年来，政府和行业之间的协议涉及减少超过200种药品价格调整价格逐渐随着时间的增加而升高。

然而，有没有明确的证据表明，这些协议是有效的。

直到2005年，药物经济学证据建议包括在社会健康保险计划的新药物（PMO），但这是不真实的。

然而，目前，药物经济学证据是非正式地被许多利益相关者在宏观层面和中观层面。

对于公共部门的药品费是制造商的投标公开数据的主要来源。

然而，在评估的情况下，从社会保险或私人HMO方面，费用由纳税人的不同来评估，从现有的销售价格来源来说，一个可变的回扣是根据行业的应用。

同时，有一个独立的、公开的卫生保健成本数据库使阿根廷的研究人员进行经济评价

澳大利亚

在澳大利亚的医疗保健系统，已批准上市的药物，经过的疗效评价过程安全，和质量的治疗物品管理，通常会在申请药品福利计划包涵体（PBS）由联邦政府资助的最早的机会。

一种药物在PBS纳入符合药物可以报销的联邦政府在社区医院和私人设置它的使用。

列入推荐了卫生部长通过一个独立的专家委员会，药品福利咨询委员会（PBAC）。

一个积极的推荐的PBAC验收由部长后，药物的价格是由药物福利定价权限之间的谈判（PBPA）和资助公司

来制定。

自1993年以来，它是强制性的，与现有的药物相比，方案一为PBS新药纳入成本效益。

这是只有在可接受的成本效益的药物的报销价格资助公司与pBpa协商PBAC推荐。

在成本效益的评估，由PBAC使用新药的成本的基础上，由资助公司提供的。

药物的成本通常是统一的价格由资助公司的全球总部要求适用国际。

有时，这可能为该价格可能不被认为在比较现有的药物在PBS可用相同的指示是低成本的构成问题，但资助公司是不愿或无法与pBpa达到降低价格。

这可能会导致不包括药物或在PBS的药物包裹延迟。

中国

2000年之前，药品价格由当地价格主管部门。

后来，定价权上移到国家计划委员会，现在被称为国家发展和改革委员会（国家发改委）。

近年来，中国政府实施了一系列法规和立法来控制药品价格，如制药法，药品价格管理规定，药品政府定价等方法，在过去的10年中，在一些药物的价格控制范围扩大到1500项到2400项。

虽然这些药物只占总数的20%的药品市场上，它们构成了约60%的中国总药品费用。

使药品定价的科学性和透明度，促进公平竞争，国家发改委宣布对2005年药品差别定价和价格的比率的方法。

药物的鉴别价格比比较定义为形式之间的价格差，强度，和包装的同一药品，这是由平均生产成本，生产技术效率的影响，以及临床应用的有效性，方便、处理成本等，价格降低或调整由政府都遵循了这一政策。

在相同的国际通用名称的所有化学药品（酒店）应归类为一种药物。

世界卫生组织（WHO）紧密结合的酒店专家和国家命名委员会选择一个名称为每个全球接受的活性物质，是被推崇为一种药物。

酒店方便药物或药物活性成分鉴定。

每个酒店是一个唯一的名称，是全球公认的，是公共财产。

一个专有的名称也被称为通用名称。

2007年二月，国家发改委公布的《药品定价》的工作方针；它至少需要两个定价的专业人士在药品费用的药品生产企业和药品制造商交换意见，深入研究。

如果需要的话，应该由权威的公众听证会纪律和监督组织。

定价的基本数据，建议，和价格调整听证会中提出的建议。

有时，这些听证会向媒体开放，允许公众的反馈。

2007

年二月，国家发改委还制定了工作规则对医疗服务和药品价格。

指出设置医疗服务和药品价格应该通过以下五个步骤：

1）成本调查和审核；2）市场价格调查；3）区域协调；4）专家审查和确认；最后，5）在价格问题的公众听证会。

下列标准可以使制药公司应用一些药物去通过一个独立的定价机制；它将基于质量，疗效，安全，良好的临床实践的证据，并从专家的咨询意见。

2007年四月，中国国务院（中央政府的行政分支）表示，进一步的调查和监测药物的成本的决心，提高定价方法，扩大价格控制药物的数量，专门针对处方药。

一些药物或新的药物没有设定价格，制造商有权设定自己的价格，然后报告这些价格向省政府。

省物价局设置临时价格在记录和报告给中央政府。

大多数外国制药公司因素为药物费用的销售团队，费用的回扣，佣金，促销活动，从而提高出厂产品的价格。

另一个定价行为是指制造商扩大批发价和实际业务的投标价格之间的差距，使一个有吸引力的利润投标。

在药物经济学研究在中国的服务费支付系统，医院药品费用，如直接医疗费用的一部分，通常是基于估计收购（交易）的成本（即，药品在医院的零售价），包括批发价加上15%到25%标记和医药公司的回扣。

中国在药物经济学中的成本估算的关键问题是，一些文献只考虑收购（交易）药物的成本而不是总直接医疗费用。

韩国

在韩国（韩国），健保计划是整个人口的强制保险计划，除了最低收入家庭（1800000人，韩国人口的3.6%）所涵盖的医疗援助计划。

这两个健康保险计划，提供同样的福利与服务费报销型医院，医生，和药学服务。

健康保险审查机构回顾了所有的要求和决定还款总额，包括允许的最大成本（MAC）的所有药物（西方和传统药物）的公司上市。

该MAC是基于调整后的平均价格七外国制造商协商（美国，英国，法国，日本，德国，意大利，瑞士）。

然后，定期检讨是MAC，尤其是对于任何药物显著超过预期的量或与MAC明显高于调查采集成本加权平均任何药物（13所医院和67家药店进行了调查，2007年）。

因为MAC公开该网站（韩国），大多数韩国的研究人员使用已发布的MAC作为其药物经济学的研究药物的成本，这是迅速增长的韩国作为一个结果，肯定列表制度（PLS）2007

年，即开始，任何新的药物，CEA要求保健公司上市。

有使用药物的成本数据来自韩国的几个问题，包括高仿制药价格发现的关闭标签的使用。

根据确定的最近的指南和调整医疗新技术（2006-123），对第五类第一MAC可以68%的原始药品价格（这是降低到80%的原始价格只要首先仿制药品进入市场）和每个以下通用药物可以有90%的便宜的通用MAC以前提供的，例如，第六类，可以有61.2%的药品价格。

第七类，一般可以有55.08%的药品价格，等等。

此外，在韩国，任何标签外使用（包括标签的使用超过推荐剂量）的药物是不能退还，在技术上是收取任何noneligible项目作为杂费不从卫生和福利部长特别批准非法（尽管这种非法行为的存在）。

因此，韩国卫生和福利部最近宣布了一项计划，合法化了药品标签使用如果供应商的机构审查委员会批准的关闭标签的使用和报告该在10天内。

然而，任何标示外使用的是患者的付现费用。

因此，该是能够监测这种使用全国每年可最终将它转换为一个合格的覆盖。

西欧

有在西欧建立药品价格的三个主要途径，国际参考价格，参考为基础的补偿（聚类），和基于价值的方法。

在国际参考价格，价格在几个选定的“参考”的国家，与现有的价格。

这种方法在欧洲南部是受欢迎的（例如，西班牙，意大利）是因为他们通常不引入新的药物的第一个国家，所以经常有现有的价格比较。

通常情况下，有关管辖权基础价格的参考国家的平均水平，或者他们的要求很小的折扣在现行价格。

根据这种方法所产生的主要问题是：

1）参考国家的选择；2）用于货币兑换欧元区外的方法。

基本上，强调国际参考价格的国家是那些第一次推出的新产品，其定价方法。

基于引用的报销（聚类）下，类似的药物组合和一个价格（即，报销水平）集团是集。

制造商可以自由设定自己的价格，但他们几乎总是被吸引到参考价格害怕失去市场份额由于更高的共付费用。

在大多数国家的操作方案，该方法是有限的，化学当量的药物，但是在荷兰和德国，它已经扩展到产品，被认为是“治疗等效。

对等的概念可能会或可能不会超出一类药物。

在德国，参考为基础的补偿成为可能时，在一个给定的类成为通用的药物。

最近的一个例子是他汀类药物，在所有被赋予了类似通用辛伐他汀的参考价格，这是基于由在医疗质量和效率所进行的评估。

作为一个结果，一个新的他汀类药物，瑞舒伐他汀，不是在德国开展等类似国家。

在荷兰，一种新的药物是除非制造商声称的产品属性，合理的价格溢价放置在一个现有的集群。

在这些情况下，一个经济评价的要求支持索赔。

基于引用的报销下出现的主要问题是：

1）如何判断是治疗聚类（类似药物必须如何做）；2）建立在一个新的群集的第一个药物的价格是多少。

最后，在欧洲存在评价药物的成本-效果的一些方法，但它们都有不同程度的透明度。

也许，最透明的计划是现有的在瑞典和英国。

在这些地区，尽管制造商自由设定一个药品价格，药品价格与成本效益，在一定程度上，新产品需要证明“充足”的成本效益的价格制造商希望电荷。

操作类似计划的其他国家，虽然不一定对所有的新产品，包括比利时，丹麦，芬兰，葡萄牙。

成本效益评估也在这些国家进行的，但其他因素也可能进入最后的定价决策。

此外，虽然没有显式基于成本效益评估，在法国的定价和报销办法奖溢价被认为是创新药物，和场合，可能要求企业进行上市后研究表明一些声称在发射时的好处。

然而，这已达成的协议是真正的价值为基础的或更简单的价格–体积协议的程度是一个问题的辩论。

文学类

目前，正在进行的药物经济学研究的数量的增加已经出现，但只有少数的这些文章讨论了药物的成本估计。

这些物品包括成本效益分析，成本效用分析，CEAS，和那些专注于药品价格控制。

一篇由弗兰西斯庞说，有大量的经济评估，还没有被公布，因为“化合物被终止，在漫长的发展时间表，临床试验方案的实施，和商业战略问题。

“当庞的文章发表在2002年，只有14篇发表实证文章分析跨国药物经济学的研究。

药物经济学领域的持续增长，这可能会导致在文章讨论未来的价格估计数的增加。

目前，许多发表的研究主要集中在美国和欧盟，但文章很少被发现在世界的其他地方看看。

莱哈兹等人指出欠发达地区做药物经济学研究的一些障碍，如拉丁美洲的美国。

美国在拉美的成本估算时，特别是在墨西哥和巴西，莱哈兹发现管理数据不能提供有效的信息成本和生产。

本文阐述了在世界其他地区的药物经济学研究的需要。

目前使用的药物成本的措施

在文章中，讨论的成本估计，目前使用的几种措施，但最主要的是购买力平价（PPP）。

然而，似乎有与每个方法的局限性。

提供国际药品价格比较是困难的因为每个国家都有自己的医药市场篮子。

由于这种变异的药物的国家之间，坦桑和基姆提出的三项措施，可以应用于不同的强度和剂量的药物。

这些措施包括，IMS标准单元的数量，克数（公斤）的活性成分，和药物的包装尺寸。

的一个限制发现这些测量是不看通用和品牌产品之间的差异。

另一种广泛使用的度量估计药物费用的限定日剂量，即克的数量是正常的剂量或剂量。

这种测量是原本建议由谁提出，因为它提供了，否则是各国在跨国研究使用常用的测量。

然而，这项措施不调整治疗时间是在完成了对澳大利亚生产力的研究报告，价格对比是在制造商的层次上进行的，利用IMS健康数据，包括主要批发给零售商的价格。

因此，有用于评估药物的成本执行国际研究时，许多措施，每个人都需要考虑的局限性。

作为该小组的工作的一部分，欧洲组审查的方法估算药物成本在57个经济评估在丹麦，芬兰，爱尔兰，挪威。

和英国。

结果发现，实践远远大于理想，有相当数量的评估未报告的药物费用的来源，给药途径，每年的成本，或是否估计了医药费，销售税，浪费，和药物监测成本。

争论

一些争议有关国际经济评价药物的成本，但主要是普遍性和有效性。

在这种情况下，一般性的定义是在何种程度上的评价结果是从一个地点到另一个广义。

从一个多国试验一个国家作为一种成本在其他国家的代理成本，这是不寻常的。

这会导致成本偏差和人口研究，所以需要问的问题是如果价格水平稳定的人口从一个到另一个。

巴比等人发现，影响结果的变化从国家国家的关键因素似乎是资源的使用允许在不同国家。

其他一般性的问题包括，但不限于，人口比较而言，经济状况和健康保险。

除了一般性，有效性也是药品费用比较一个非常有争议的话题。

讨论最多的威胁的有效性是有代表性的样品，用药物经济学分析缺乏。

坦桑和基姆指出泛型被排除在许多分析，估算成本，即使在一些国家，专利约占三分之一的药品销售。

莱哈兹等人。

结果表明，欠发达国家的合法性问题是由于质量差的和可访问的数据。

有效性的另一个威胁是用于分析比较药物由于涉及成本数据的比较也提出了汇率转换问题，因为他们每日处于波动状态。

事实上，由于药物经济学的研究估计的新的药物与现有的相比的增量成本效益，估计可以在老药的国家之间的价格差异的影响很大，其中有许多是汇率波动的结果。

就是说，虽然这些药物的价格可能已经在发射时在所有国家相同的水平，自那时以来，可能意味着价格不同，如果在今天的相对值转换成货币的相对价值的变化。

讨论与建议

经济评价在药品定价和报销程序变量。

在国家评估表明价格水平等级不与药品支出人均秩相关支出，如是在医疗实践模式和社会，政治上的差异，功能，价值和经济价值。

因此，单纯的经济评价不能设置为一个药物的价格，因为决定了对增加值的比重要学会和比例要制药公司为创新奖励。

虽然超出了本文的范围，它会评估是否在药品研发的大量股份的国家通常允许比这些国家没有投资经验这药品价格较高的有趣。

差别定价，拉姆齐定价原则的基础上，是支付的医药研发全球联合成本的第二个最有效的方法。

随着进一步认为，实现适当的和可持续的价格差异将需要高收入国家放弃试图“进口”的低药物对低收入国家的价格，通过平行贸易和外部引用。

“谁主张两者差别定价和价格透明度。

然而，价格的透明度可能会危及井增加获得药品在发展中国家的意义。

国际价格比较，它可以在各种不同的部门和供应商在一些发展中国家，可以参考一些现成的/发布的来源（即，健康国际药品价格指标管理科学和人道国际卫生行动手册）。

货币汇率的变化也会影响到药物经济学的研究方法在药品费用。

当CEA分析所使用的汇率在一个国家内，预期的汇率波动对所有的药物都来自同一国家有类似的效果，这可能意味着药物的成本在一个类似的幅度有所不同。

这可以通过使用不同的乘数的药物成本的敏感性分析测试。

然而，在CEA涉及国际比较的总成本通常依靠的不仅仅是药品费用，以及药物和其他费用可能会受到汇率波动的影响差异。

为防止汇率的大幅波动，PPP计算/转换的建议作为一种替代的敏感性分析。

然而，研究人员应该注意使用PPP模式的局限性，导致从严格的假设，真正的货物和服务的价值是均匀的在国家和商品市场是完美的（即，国际货物可以自由，瞬间，无成本）。

最后，正如上面提到的，在几个欧洲国家，尤其是荷兰（通过医疗保险委员会），瑞典（通过口腔和医药福利机构），和英国（通过国家卫生与临床优化研究所），出现了对基于价值定价趋势。

第一步是进行药物经济学的研究建立新的药物的价值，通过暗示，以评估是否有任何理由的价格溢价超过现有药物的条件。

目前，药物费用包括在药物经济学的研究是基于由制造商提出的价格。

然而，在未来，它可能是药物经济学研究的基础上形成的价格谈判。

在英国，这个建议是基于价值的价格可以建立每个指示使用的药物，以更高的价格被允许在这些迹象显示有更多附加值。

工作组的建议

总之，几点关于药品费用需要进行药物经济学分析和国际比较考虑药物：

•药物活性成分的单位应在数量上是标准化的，无论包装和剂量强度变化。

•药品费用应以当地货币为单位的活性成分的测定和应该被转换成其他货币使用PPP汇率敏感性分析，哪一个是更适当的。

•当使用药物的价格在同一年，为当地货币的消费价格指数应适用于在PPP和汇率间转换。

•修改后的社会角度应采用药物成本反映在该国政府或其他大型的第三方支付的最好的价格。

•药品费用应尽可能保持透明。

•药品定价的类型（值为基础，参考定价，市场定价，MAC，等）应明确在药物经济学的应用识别。

•研究协会应保持一个网站说明药物的价格在各个国家和地区的确定，需要定期更新，通过研究协会的任务力良好的科研实践使用的成本效益分析药品费用（DCTF）。

金融支持来源:

本文准备没有合同或资金赞助,也不取决于赞助商的批准。

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