境外已上市临床急需新药审评审批情况.docx

1、境外已上市临床急需新药审评审批情况附件72020年境外已上市临床急需新药审评审批情况序号药品名称（活性成分）企业名称（持证商）首次批准国（地区）欧美日首次批准日期适应症状态通用名1Elosulfase AlfaBiomarin Pharmaceutical Inc.美国2014/2/14IVA型黏多糖贮积症已批准依洛硫酸酯酶a注射液2SelexipagActelion Pharmaceuticals Ltd美国2015/12/21肺动脉高压已批准司来帕格片3DenosumabAmgen Europe B.V.欧盟2010/5/26骨转移性实体瘤，骨癌，实体瘤，巨骨细胞瘤，多发性骨髓瘤，高钙血症

2、，类风湿性关节炎，骨质疏松症已批准地舒单抗注射液4Fingolimod HCl Oral CapsulesNovartis Pharmaceuticals Corp美国2010/9/21多发性硬化症已批准盐酸芬戈莫德胶囊5SecukinumabNovartis Pharma K.K.日本2014/12/26银屑病，银屑病关节炎，强直性脊柱炎已批准司库奇尤单抗注射液6IxekizumabELILILLYANDCOMPANY美国2016/3/22斑块状银屑病，银屑病关节炎，红皮病型银屑病，脓疱型银屑病，寻常型银屑病已批准依奇珠单抗注射液7NusinersenBIOGENIDECINC美国2016/

3、12/23脊髓性肌萎缩已批准诺西那生钠注射液8GuselkumabJANSSENBIOTECH美国2017/7/13红皮病型银屑病，斑块状银屑病，脓疱型银屑病，银屑病关节炎，寻常型银屑病已批准古塞奇尤单抗注射液9Shingrix Zoster Vaccine Recombinant, AdjuvantedGlaxoSmithKline Biologicals Rue de 美国2017/10/20用于50岁及以上成人预防带状疱疹已批准重组带状疱疹疫苗（CHO细胞）10Ledipasvir And SofosbuvirGilead Sciences Inc美国2014/10/10丙肝已批准来迪派

4、韦索磷布韦片11Sofosbuvir; Velpatasvir; VoxilaprevirGilead Sciences Inc美国2017/7/18丙肝已批准索磷布韦韦帕他韦伏西瑞韦片12Alectinib HydrochlorideChugai Pharmaceutical Co., Ltd.日本2014/7/4间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌，非小细胞肺癌已批准盐酸阿来替尼胶囊13PembrolizumabMerck Sharp & Dohme Corp.美国2014/9/4晚期黑色素瘤，转移性黑色素瘤，非小细胞肺癌，头颈癌，黑色素瘤已批准帕博利珠单抗注射液14Olaparib

5、AstraZeneca AB欧盟2014/12/16晚期卵巢癌，原发性腹膜癌，输卵管癌，上皮性卵巢癌，BRCA突变的晚期卵巢癌已批准奥拉帕利片15EvolocumabAmgen Europe B.V.欧盟2015/7/15高胆固醇血症已批准依洛尤单抗注射液16Eculizumab欧盟:Alexion Europe SAS;美国:Alexion欧盟美国2007/6/20阵发性睡眠性血红蛋白尿症，非典型溶血尿毒综合征已批准依库珠单抗注射液17Teriflunomidesanofi-aventis recherche & developpement美国2012/9/12多发性硬化症已批准特立氟胺片1

6、8PalbociclibPfizerInc美国2015/2/3乳腺癌已批准哌柏西利胶囊19Elvitegravir, Cobicistat, Emtricitabine, And Tenofovir AlafenamideGilead Sciences Inc美国2015/11/5艾滋病已批准艾考恩丙替片20Fabrazyme(Agalsidase Beta)Genzyme Europe B.V.欧盟2001/3/8法布雷病已批准注射用阿加糖酶21Erleada (apalutamide)Janssen Biotech, Inc.美国2018/2/14非转移性去势抵抗性前列腺癌已批准阿帕他胺片

7、22Maviret(Glecaprevir/Pibrentasvir)AbbVie Deutschland GmbH Co. KG欧盟2017/7/26丙肝已批准格卡瑞韦哌仑他韦片23BIKTARVY(bictegravir, emtricitabine, and tenofovir alafenamide) TabletsGilead Sciences,Inc美国2018/2/7艾滋病已批准比克恩丙诺片24Tracleer 32 mg dispersible tabletsJanssen-Cilag International N V欧盟2009/6/3肺动脉高压已批准波生坦分散片25Rad

8、icava (Edaravone)Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation日本2015/6/1肌萎缩侧索硬化已批准依达拉奉注射液26STELARA (ustekinumab) InjectionJanssen Biotech, Inc.美国2016/9/23克罗恩病已批准乌司奴单抗注射液27BrodalumabKyowa Hakko Kirin Co., Ltd.日本2016/7/4寻常型银屑病，银屑病关节炎，红皮病型银屑病，脓疱型银屑病，斑块状银屑病已批准布罗利尤单抗注射液28VedolizumabTakeda Pharmaceuticals U.S.A.,

9、Inc.美国2014/5/20溃疡性结肠炎，克罗恩病已批准注射用维得利珠单抗29TafamidisPfizer Ltd欧盟2011/11/16转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病，甲状腺素运载蛋白淀粉样变性已批准氯苯唑酸葡胺软胶囊30DeutetrabenazineTEVABRANDEDPHARM美国2017/4/3迟发性运动障碍，亨廷顿氏舞蹈症已批准氘丁苯那嗪片31Cenegermin(Recombinant Human Nerve Growth Factor)Dompe farmaceutici s.p.a.欧盟2017/7/6角膜炎已批准塞奈吉明滴眼液32Aldurazyme (lar

10、onidase)BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.美国2003/4/30黏多糖贮积症I型已批准注射用拉罗尼酶浓溶液33Replagal(Agalsidase alfa)Shire Human Genetic Therapies AB欧盟2001/3/8法布雷病已批准阿加糖酶注射用浓溶液34Revatio (Sildenafil Citrate)Pfizer Inc.美国2009/11/18肺动脉高压已批准枸橼酸西地那非片35Lokelma(sodium zirconium cyclosilicate)AstraZeneca AB欧盟2018/3/22高钾血症的成年患者的治

11、疗已批准环硅酸锆钠散36Humira (adalimumab)AbbVie Deutschland GmbH Co. KG欧盟2016/6/24非感染性中间葡萄膜炎、后葡萄膜炎和全葡萄膜炎。已批准阿达木单抗注射液37DUPIXENT InjectionRegeneron Pharmaceuticals, Inc.美国2017/3/28中至重度特应性皮炎已批准度普利尤单抗注射液38Eucrisa (crisaborole) OintmentAnacor Pharmaceuticals, Inc.美国2016/12/142岁及以上轻度至中度特应性皮炎已批准克立硼罗软膏39Crysvita (Bur

12、osumab)Kyowa Kirin Limited欧盟2018/2/19X连锁低磷佝偻病完成审评布罗索尤单抗注射液40Velaglucerase AlfaShire Human Genetic Therapies Inc美国2010/2/26戈谢病在审评41ALPROLIX Coagulation Factor IX (Recombinant), Fc Fusion ProteinBioverativ Therapeutics Inc美国2014/3/28乙型血友病在审评42IcatibantShire Orphan Therapies GmbH欧盟2008/7/11遗传性血管性水肿在审评4

13、3Careload LA (Beraprost sodium)東株式会社日本2007/10/19肺动脉高压在审评44DinutuximabUnitedTherapeuticsCorporation美国2015/3/10神经母细胞瘤在审评45TetrabenazinePrestwick美国2008/8/15亨廷顿氏舞蹈症在审评46Xospata(Gilteritinib fumarate)Astellas Pharma Inc.日本2018/9/21用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓细胞白血病。在审评47Tecfidera (dimethyl fumarate) Delayed-Rel

14、ease CapsulesBiogen Idec, Inc.美国2013/3/27多发性硬化在审评48Xofluza(Baloxavir marboxil)（日本）Shionogi & Co., Ltd. 盐野义制药日本2018/2/23治疗甲型和乙型流感在审评49SiltuximabJanssen Biotech, Inc.美国2014/4/23多中心卡斯特莱曼病待申报50CanakinumabNovartis Pharmaceuticals Corporation美国2009/6/17系统性幼年特发性关节炎，冷吡啉相关的周期性综合征，高免疫球蛋白D综合征，家族性地中海热，肿瘤坏死因子受体相

15、关周期性综合症，关节炎待申报51Enasidenib mesylateCELGENECORP美国2017/8/1急性骨髓性白血病待申报52Olaratumab礼来美国2016/10/19软组织肉瘤待申报53Luxturna Voretigene NeparvovecSpark Therapeutics, Inc.美国2017/12/19双等位RPE65突变相关的视网膜营养不良待申报54Biopten Granules 10%,2.5%(sapropterin hydrochloride)Daiichi Sankyo Co., Ltd.日本2013/8/201.降低因二氢喋啶合成酶和二氢喋啶还原

16、酶缺乏导致的高苯丙氨酸血症患者的血清苯丙氨酸水平（a型高苯丙氨酸血症）。2.降低四氢喋啶反应性高苯丙氨酸血症患者的血清苯丙氨酸水平（BH4反应性高苯丙氨酸血症）。待申报55NORDITROPIN (somatropin) injectionNOVO NORDISK INC美国1.Noonan适应症于2007年批准2.Prader-Willi适应症于2018年批准1.Noonan综合症2.Prader-Willi综合症待申报56Increlex (Mecasermin rDNA origin) InjectionIPSEN INC美国2005/8/30儿童严重原发性胰岛素样因子1缺乏，生长激素受

17、体基因缺陷，体内出现生长激素中和和抗体导致的生长不足的患儿待申报57Elaprase (Indursulfase) InjectionShire Human Genetic Therapies, Inc.美国2006/7/24黏多糖贮积症型待申报58Galafold(Migalastat hydrochloride)Amicus Therapeutics UK Ltd欧盟2016/5/25法布雷病待申报59Lysodren(mitotane)HRA Pharma美国1970/7/8肾上腺皮质癌待申报60Ruconest (Recombinant human C1-inhibitor)Pharm

18、ing Group N.V.欧盟2010/10/28遗传性血管性水肿待申报61Lemtrada (Alemtuzumab)Sanofi Belgium欧盟2013/9/12多发性硬化待申报62Vigadrone(vigabatrin)Lundbeck Inc.美国2009/8/211个月到2岁婴儿的婴儿痉挛症（IS）；与其他疗法一起用于治疗10岁及以上成年人和儿童的顽固性复合部分发作性癫痫（CPS）待申报63PonatinibAriad Pharmaceuticals Inc美国2012/12/14慢性髓细胞性白血病，急性淋巴细胞白血病，白血病待申报64EliglustatGenzyme Co

19、rp美国2014/8/19戈谢病待申报65VismodegibGenentech Inc美国2012/1/30基底细胞癌待申报66ApremilastCelgene Corp美国2014/3/21银屑病关节炎，银屑病待申报67EcallantideDyax Corp.美国2009/12/1遗传性血管性水肿待申报68Taliglucerase AlfaPfizer Inc美国2012/5/10戈谢病待申报69Mipomersen SodiumGenzyme Corp美国2013/1/29纯合子家族性高胆固醇血症待申报70SonidegibNovartisPharmaceuticalsCorp美国

20、2015/7/24基底细胞癌待申报71Dinutuximab BetaEUSA Pharma (UK) Limited欧盟2017/5/8神经母细胞瘤待申报72VorapaxarMerck Sharp And Dohme Corp美国2014/5/8心肌梗塞，周边动脉血管疾病，血栓性心血管病待申报73DalfampridineAcorda Therapeutics Inc美国2010/1/22多发性硬化症待申报74RilonaceptRegeneron美国2008/2/27冷吡啉相关的周期性综合征，穆-韦二氏综合征，家族性寒冷型自身炎症综合征，家族性乳糜微粒血症待申报75LomitapideA

21、egerion Pharmaceuticals Inc美国2012/12/21纯合子家族性高胆固醇血症，高胆固醇血症待申报76Vestronidase Alfa-VjbkULTRAGENYXPHARMINC美国2017/11/15VII型黏多糖贮积症待申报77Vernakalant HydrochlorideCardiome UK Limited欧盟2010/9/1心房颤待申报78Cablivi(Caplacizumab)Ablynx NV欧盟2018/9/3获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）待申报79Tibsovo (ivosidenib)Agios Pharmaceuticals, Inc.美国2018/7/20急性髓系白血病待申报80Brineura (cerliponase alfa) InjectionBioMarin Pharmaceutical Inc.美国2017/4/27晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）待申报81Verkazia(ciclosporin)Santen OY欧盟2018/7/64岁以上儿童及青少年严重性春季角膜结膜炎（VKC)待申报