最新FDA新药申请指南.docx

1、最新FDA新药申请指南FDA新药申请指南FDA新药许可申请、审核及管理简介 在食品及药物管理局以下简称FDA管辖之内，药物审评及研究中心 Center for Drug Evaluation and Research,简称CDER专司新药之审核。 该中心之下分成二室：新药物审评第一室office of Drug Evaluation新药物审评第二室office of Drug Evaluation。新药审评第一室管辖五个药物科，新药审评第二室那么管三个药物科，在这八个药物科内，每一科约有305O名专门人员负责各项新药审评工作，整个药物审评及研究中心是一个庞大的组织，而新药申请及审评整个过程繁杂

2、，必须逐步进行。 药物审评及研究中心Center for Drug Evalution and Research，CDER之组织说明如下：1秘书室 Executive Secretariant Staff8研究开展室Office of Research Resources 1研究及试验科Research and Testing 2药品分析科Drug Analysis 3生体药学科 Biopharmaceutics 4 临床药理科Clinical pharmacology9新药标准室Office of Drug Standards l新药市场广告及信息科Drug Marketing，Advert

3、ising and Communications10新药合法性室Office of Compliance 1新药信息科Drug Labeling Compliance 2新药品质审核科Drug Quality Evaluation 3新药产品及制造品质科Mahufacturing and Product Quality 4科学性侦查科Scientific Investigations 5新药管理科Regulatory Affairs11新药流行学及统计生物学室Office of Epidemiology and Biostatistics 1流行学及监视科Epidemiology and Su

4、rveillances 2生物统计科Biometrics12新药审评第一室Office of Drug Evaluation,ODEI 1心脏药物科Division of CardioRenal Drug Products 2神经药物科Division of Neuropharmacological Drug Products 3肿瘤肺药物科Division of Oncology and Pulmonary Drug Products 4影像、手术及牙药物科 Division of Medical Imaging Surgical and Dental Drug Products 5胃肠及凝

5、血药物科Division of Gastrointestinal and Coagulation Drug Products 13新药审评第二室Office of Drug Evaluation , ODE 1新陈代谢及内分泌药物科Division of Metabolism and Endocrine Drug ProductS 2抗传染药物科Division of Anti-Infective Drug Products 3抗病毒药物科Division of AntiViral Drug ProductS 二、新药申请 一药物的定义 依据联邦食品药物及化装品法第二章第 201节，药物的定义

6、如下: l美国药典，同种治疗法药典,或者国家处方集National Formulary中所列的物质。 2任何物质用于人或动物以利诊断、治愈、治疗、预防疾病。 3任何物质用于改变人体或动物构造或功能。 4任何物质属于上述1、2或3的一局部。 药物定义范围广泛，本文着重于人用新药，不包括生物制剂在内。 二新药申请手续 新药申请可分为两个阶段，即新药临床试验申请。(Investigational New Drug Application，简称IND及新药上市许可申请New Drug Application，简称NDA。 1新药临床试验申请 IND) 一般新药试验申请的目的是请求FDA核准进行第一次人

7、体临床试验，不管是否已 在美国之外其他各国进行人体试验，只要是在美国申请，需填Form FDA1571表。及Form FDA1572表。 新药试验申请所提出的内容应包括新药的物理化学性质、临床前preclinical或非临床nonclinical，以及健康志愿者healthy volunteer或病人使用的经验假设是已在美国以外之国家取得人体试验结果，最重要的资料是第一次在美国进行人体试验的方案书 clinical protocol。进一步说明，新药试验申请至少应包括以下资料： 1药物的化学名称、分子式、构造、投药方式口服、注射或其他方法，如无商标名称trade name亦可先用公司暗码名称c

8、ode name代替。 2主要成分及所知之非主要成分没作用的成分及所测得之杂物impurities，并列出成分组成。 3供给药物公司的地址。 4药物来源，工厂设备facilities及质量控制controls的资料以说明如何制造、包装等，以确保药物的认定identity、效力strength、质量quality及纯度purity。 5所有临床前之动物药理实验、毒性试验资料、动物毒性试验，须遵照优良实验室标准GLP。假设未遵照是项规定，那么应加以说明。 6一份依据临床前动物实验的结果确定该新药物第一次用于人体实验相当平安reasonably safe的声明。 7一份提供所有相关资料包括其可能发生

9、副作用之临床研究员手册Clinical Investigators Brochure。 8一份第一次在美国进行人体试验方案书Protocol该方案书应说明实验目的、实验手续、药物授予法、参加实验者合格条件及不合格条件 inclusion and exclusion criteria、处理特别反响或过度反响之方式、实验室血液及尿液检查等. 9一份说明书包括提供学历、经历及医学经验等文件证明医生及专业人员有足够能力执行人体试验。 10经过研究机构审评委员会Institutional Review Board的核准，进行人体试验方案之文件。 11一份同意于向FDA提出人体试验申请日起30天开始进行人

10、体试验之声明书。 正如Form FDA1571规定，除非经FDA特准，一般而言， FDA收到新药试验申请日起30天内是不能进行人体试验的。新药试验申请送达相关的药物审评科评审后，如无问题， FDA也不会通知公司，亦即新药试验公司于30天期限未收到FDA通知有任何异议objection时此新药试验申请IND即开始生效in effect。换言之食品药物管理局并非“核准ApproveIND，而是“反对而已。如FDA对该新药申请之临床试验持不同意见，那么有临床试验暂缓进行Clinical hold之判定，此时公司应充分合作，而补足FDA所要求的资料或实验。 新药试验如无法确定向FDA那一科Division申请时，可先以电话查询。如申请之新药试验有两种药物，一般依具主要疗效Primary mode。fuction之药物来决定。如药物与生物制剂biologics或医疗器材medical device合并使用时，大致亦依主要疗效Primary mode fuction，或经过不同的中心CDER，CBER或CDRH讨论而决定管辖权，详细情况请参考，Federal Register， Docket No91N0257 Vol 56， No 225 November 21，1991。