干细胞行业简析Word文档格式.docx

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二、干细胞产业链4

1、上游：

干细胞储存4

2、中游：

干细胞增殖与药物研发5

3、下游：

临床应用6

三、国内外干细胞上市公司6

1、国际药业巨头纷纷进入干细胞领域6

2、国内外主要干细胞上市公司7

四、行业发展的催化剂8

五、政策环境的变化9

1、海外政策及监管环境9

2、国内政策及监管环境11

一、干细胞产业介绍

为了更好的展示干细胞产业的发展现状以及未来趋势，我们将调研专家的反馈结论整合到报告中一起。

报告中“斜体+下划线”格式为调研反馈，其余内容为参考公开资料以及我们的梳理。

1、干细胞是什么

干细胞英文名是stemcell，stem有茎、枝干的意思。

干细胞是一类具有自我更新（self-renewing）能力的多潜能细胞，即干细胞保持未定向分化状态和具有增殖能力，在合适的条件或给予合适的信号，它可以分化成多种功能细胞或组织器官，医学界称其为万用细胞。

2、干细胞的类型

按照干细胞来源

按照干细胞来源，来自胚胎的干细胞统称为胚胎干细胞，来自成年个体组织（新生儿在内）的干细胞统称成体干细胞。

具体来看，常见干细胞来源有四种：

胚胎（目前主要用于基础研究）、胎盘及其附属物、骨髓、成体组织（包含外周血）。

目前用于临床干细胞来源主要有三种：

自体外周血、自体骨髓、胎盘及其附属物。

按干细胞分化潜能

按干细胞分化潜能可分为全能干细胞、多能干细胞、单能干细胞。

全能干细胞：

具有形成完整个体的分化潜能，主要是胚胎干细胞。

多能干细胞：

具有分化出多种细胞组织的潜能，如造血干细胞、神经干细胞。

单能干细胞：

只能向一种或两种密切相关的细胞类型分化，如上皮组织基底层的干细胞，肌肉中的成肌细胞。

3、干细胞的应用

（1）疾病治疗

干细胞的首要功能是用于疾病治疗，目前主要针对临床常规、传统治疗无效的疑难疾病，其具体疗效与患者本身病情发展情况、患者身体情况等有密切关系，属于个性化治疗。

其适应症范围非常广，包括器官组织功能衰退性疾病（帕金森综合征、晚期肝脏疾病）、自体免疫性疾病（牛皮癣，系统性红斑狼疮）、组织物理损伤（皮肤烧伤、关节软骨磨损）等。

（2）器官移植

通过体外分离、纯化、扩增和培养人体胚胎干细胞，并以这样的干细胞为“种子”，培育出一些人的组织器官。

然后再将这些培养的器官用于移植，以解决移植器官的来源问题。

（3）美容领域

人体的衰老，皱纹的出现，究其根源实质上都是细胞的衰老和减少。

干细胞美容原理是通过输注特定的干细胞，激活人体自身的“自愈功能”，增加正常细胞的数量，提高细胞的活性，改善细胞的质量，从而达到对抗衰老的目的。

二、干细胞产业链

干细胞储存

干细胞储存：

将干细胞从不同的人体组织中分离培养出来后，再经过检测鉴定，然后将其冻存于-196℃的深低温中，以便于在临床需要时可以将干细胞复苏用于给病人回输，达到治疗疾病的目的。

具体到实践中，干细胞储存主要是指新生儿脐带血和脐带/胎盘干细胞的储存，储存的原因是这些干细胞含量丰富，增殖和分化能力强（脐血干细胞不能增殖，含量仅可供5岁以下的小孩使用）。

储存是目前国内干细胞产业唯一“有法可依”，且政策允许鼓励的产业环节。

脐血库分为公共库和私人库，公共库有牌照限制（目前我国有10个省份有公共库），而私人库则没有牌照限制。

公共库储存的干细胞可供所有潜在病患使用，建设资金主要来自政府预算；

私人库储存的干细胞主要供婴儿及亲人使用，储存费用需自己承担。

目前储存20年的费用一般在2-3万元左右。

关于储存是否有必要，专家有一些分歧，主要在于：

1、遗传性疾病的干细胞的可用性；

2、储存过程中细胞质量是否能够保证；

3、是否有可能通过直接提取其他成体干细胞替代储存。

但专家一致认可的是储存至少没坏处，而且总计两三万的收费对于现在的收入水平也不算贵，因此储存这个市场在过去几年增长很快。

目前我国储存率低于1%，台湾、香港、韩国、日本、美国等地的储存率在10%以上，因此储存的市场空间还很大。

按照每年1500万新生儿，储存收费2万元计算，1%和10%的储存率分别对应30亿和300亿的市场规模。

进入储存市场的壁垒不高，设施的投资、干细胞的分离等要求都不高，但现在储存的毛利率非常吸引人，中源协和毛利率在70%以上，因此过去2-3年大量小公司涌入储存市场。

不过有专家认为壁垒不高是因为行业规范不够，实际上要保证储存的质量，大量小的储存机构实际上很难保证这个流程中不出问题。

因此储存这个环节虽然没有法律障碍，但是行业标准缺失对于产业的规范还是有比较大的影响。

干细胞增殖与药物研发

中游一般指干细胞提取、增殖并进一步制作成可供临床应用的制剂或者药品。

不少干细胞公司都会参与到相关的研发工作，技术壁垒较高，潜在市场空间很大，但目前由于对干细胞是作为技术还是作为药品来管理的争论一直未曾停息，也就未能明确这个环节是由哪个部门负责监管，因此也就没有相关的法律法规。

中源协和曾向药监局上报了“脐带间充质干细胞抗肝纤维化注射液”的药品，但目前尚未有批复结果出台，业内预计短期内不会有突破。

临床应用

下游应用主要是在临床治疗和美容两个领域。

目前应用环节也没有正式的监管规范出台，但不少医院都有干细胞治疗的临床在做，美容领域可能就更混乱一些。

中国在干细胞的临床应用上目前处于较为领先水平，参考个别专家的估算，使用脐带间充质干细胞治疗每年约10,000例，收费50,000-200,000/病例；

使用其它干细胞治疗每年约3000-4000例，收费RMB40,000-100,000/病例。

因此应用环节目前估算市场规模为10亿级别。

由于中游和下游都属于监管的灰色地带，因此估算市场规模意义不大。

专家预计正式监管措施可能在未来1-2年内出台，大的方向是加强监管，提高产业进入门槛，同时允许有实力的医院/机构去试。

猜测具体措施包括，自体干细胞、不扩增的作为第三类医疗技术监管，异体、有扩增的作为药品监管。

三、国内外干细胞上市公司

1、国际药业巨头纷纷进入干细胞领域

2014年8月19日，瑞士制药巨头诺华将支付3500万美元获得Gamida15%的股权，并获得在未来两年里收购这家以色列干细胞研究公司的选择权。

Gamida相信它开发出的技术能够克服干细胞移植上的一些主要问题，特别是移植后需要序贯治疗的问题。

明年，该公司的最重要的在研药物NiCord的两个小型研究将结束，如成果不错，将会诺华的细胞治疗业务增加一个非常新的发展方向。

2014年1月6日，强生公司通过其子公司JanssenPharmaceuticals与干细胞公司CapricorTherapeutics签署排他性合作协议，首期向CapricorTherapeutics提供1250万美元用于CapricorTherapeutics公司干细胞治疗心血管疾病的应用。

2013年12月2日，赛尔基因（Celgene）和OncoMed制药在共同宣布一项合作协议，赛尔基因同意支付1.55亿美元现金头款并以每股15.13美元购买价值2225万美元的OncoMed股份，再加上总共高达31.5亿美元的里程金和销售分红收购OncoMed的包括单抗药demcizumab（OMP-21M8，Anti-DLL4）在内的6个干细胞候选药。

2、国内外主要干细胞上市公司

A股上市公司主要是中源协和和开元投资（开元投资通过参股汉氏联合进入干细胞领域）。

中源协和与汉氏联合目前的营收贡献都主要来自干细胞储存，制剂、药品环节尚未有收入体现。

美股上市的中国脐带血库也是做脐带血储存的公司，港股金卫医疗持有中国脐带血库42%的股权。

美国上市干细胞公司主要是干细胞药物研发公司，这些公司普遍处于亏损状态，收入规模也很小，市值也显著低于A股两家公司，显示干细胞药物研发仍处于比较前沿的领域。

四、行业发展的催化剂

短期看，我国干细胞产业发展依赖于国内监管政策的出台。

除了稳定增长的干细胞储存环节，潜在市场空间更大的中下游环节仍然处于监管的灰色地带，参与公司和机构鱼龙混杂，阻碍了干细胞产业的健康发展。

预计未来一年正式监管办法出台后，这种现象将得到改观，具备研发和技术实力的龙头企业将受益于产业的规范化。

长期来看，干细胞应用大规模推广的前提是在科研和临床机理上的得到突破。

这个过程不会一蹴而就，但考虑到目前全球注册的干细胞临床应用超过4000例，涉及100多种疾病，这些应用和研究中的任何突破对于产业而言都是极大的提振。

此外，另一个值得持续关注的迹象是产业资本对干细胞领域的布局。

一方面是海外药品巨头进入该领域（包括塞尔基因、瑞士诺华、强生都公司都通过并购进入该领域），另一方面随着国内房地产、矿业资本进入干细胞领域，相关公司的成长会加速。

未来可能

看到更多的干细胞公司呈现在资本市场的视线内，也给产业龙头提供了并购整合的潜在标的。

这对于相关上市公司股价而言也是一个重要的刺激因素。

五、政策环境的变化

1、海外政策及监管环境

2009年1月，日本计划从4月开始，采取措施加大对日本研究机构申请诱导多能干细胞相关专利的支持。

2009年3月，美国奥巴马签署行政令，决定解除对使用联邦政府资金支持胚胎干细胞研究的限制。

2009年6月，美国出台原胚干细胞政策，会促进美国的公司与印度的研究机构之间开展干细胞研究的合作。

2009年7月，美国NIH发布政府对人类胚胎干细胞研究进行资助规范，其中规定对出于生殖目的通过体外受精获得的胚胎干细胞进行研究，可以获得联邦政府资金支持。

2009年7月，美国颁布干细胞管理法令，有利于较陈旧的干细胞生产线得到联邦财政资助。

2009年9月，美国加利福尼亚州干细胞和生物技术教育法案获得立法机构批准通过，有助于为加利福尼亚州培养本土的干细胞和生物技术人才。

2010年8月，美国食品及药物管理局批准加州一间生物科技公司，试用胚胎干细胞医治脊髓受伤导致瘫痪的病人，是全球首宗用胚胎干细胞治疗人体的试验。

2011月4月，美国一家联邦上诉法院作出裁决，允许美国联邦政府继续资助人类胚胎干细胞研究。

2011年5月，韩国食品医药品安全厅首次批准用胚胎干细胞研制的细胞治疗药物进行临床试验。

2011年7月，美国哥伦比亚地区法院裁决认定国家卫生研究院利用联邦资金资助人类胚胎干细胞研究不违反法律，此举撤销了之前的临时禁令。

2011年9月，英国药品监管部门批准一家生物科技企业开展人类胚胎干细胞试验，欧洲首次批准人类胚胎干细胞临床试验。

2008年6月，加拿大投资1亿美元促进加拿大癌症干细胞联盟和加利福尼亚州再生医学研究所合作开展癌症干细胞的研究。

2011年11月，澳大利亚干细胞澳大利亚正式成立，由墨尔本大学等8家研究机构组成，首次获得澳大利亚政府2100万澳元的支持，重点进行多发硬化症、糖尿病、中风和心脏病的研究治疗，等等。

2、国内政策及监管环境

2011年10月24日，卫生部发布《关于加强脐带血造血干细胞管理工作的通知》要求，对脐带血造血干细胞采集和应用采取多个措施。

在2012年1月6日，卫生部又下发《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，将在7月1日前停止在治疗和临床试验中试用任何未经批准使用的干细胞，并停止接受新的干细胞项目申请。

2012年7月1日卫生部新闻发言人邓海华表示，为了促进干细胞治疗技术科学有序地发展，规范干细胞治疗和临床研究的行为，卫生部和国家食品药品监督管理局决定联合开展为期一年的干细胞临床研究和应用规范整顿工作。

卫生部和食品药品监督管理局明确提出，要停止没有经过卫生部和食药监局批准的干细胞临床研究和应用等活动。

自行开展、没有经过任何审批的行为要立刻停止。

对于已经经过食药监局批准的干细胞制品的临床试验项目，要按照批件和药品临床试验有关质量规范的要求严格执行，不能随意变更临床试验方案，更不能收费。

同时，在2012年7月1日之前，停止所有的新项目申报。

整顿结束或者在进行过程中，我们可以根据需要，组织有关部门，对专项整治活动进行通报。

2013年3月，为进一步规范干细胞临床试验研究活动，加强干细胞临床试验研究管理，促进干细胞治疗技术健康发展，卫生部、国家食品药品监督管理局在开展干细胞临床研究和应用规范整顿过程中，组织制定了《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》、《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》征求意见稿。