药监局6措施提升新药审评质量 消除公众误解.docx

1、药监局6措施提升新药审评质量 消除公众误解药监局6措施提升新药审评质量 消除公众暗箱操作误解2月25日10：00，国家食品药品监督管理局药品注册司司长张伟做客新华网，与网友谈如何把好药品安全第一道关。以下为访谈内容摘要：图为访谈现场。新华网李清摄影访谈首页 | 文字 | 图片 | 摘要六方面措施提升新药审评质量 消除公众“暗箱操作”误解 25日10：00，国家食品药品监督管理局药品注册司司长张伟做客新华网，与网友谈如何把好药品安全第一道关。张伟在回答主持人提问时指出，在新药审批上他们采取了六方面措施提升审评质量，逐步实现“阳光审评”，从而消除一些申请人包括社会公众对审评工作“暗箱操作”的误解。

2、 主持人在新药审批方面，怎么能保证技术审评的质量呢？ 张伟应当说加强审评能力的建设，提升审评的质量始终是我们在药品注册管理中关注的重点。去年我们主要采取了以下一些措施来保证我们的审评质量。 一是加快构建药物研究技术指导原则体系的步伐，按照科学技术方法和标准开展对国际公认的原则的筛选，并且科学借鉴引用为业界提供药物研究的技术工具和方法，对于指导和引领药物研发以及规范我们的审评工作都是有重要作用的。 二是我们建立了基于风险的审评任务，对这些任务进行科学分类管理制度。对于高风险的产品包括一些生物制品、注射剂等创新型的药品，我们都会采取召开专家咨询会、加强与研发企业的沟通等方式进行审评。特别是对于创新

3、性程度高的注册申请，我们开展多人审评汇集集体智慧。对于风险程度低的补充申请简化审评程序，缩短审评流程。总的来说我们是以比较灵活和科学的审评模式来有效降低风险。 三是加大公开审评力度。1、公开审评案例，去年我们局的药品审评中心在网站上分两批公开了审评案例近70例，这些案例对申请人准确把握和理解技术审评的要求以及审评关注的关键点发挥了很好的作用；2、加强对注册技术标准的宣传，每年都会召开研讨班、培训班，利用这些平台就仿制药的研究、补充申请以及审评中的典型案例与注册申请人进行深入的沟通和交流，使申请人能够更好理解和把握技术标准；3、在审评过程中加强与申请人的沟通和交流，在审评过程中，就具体的技术问题

4、，我们会通过专家咨询会以及主动咨询会、视频会议、电话会议等方式与申请人进行沟通交流，及时有效地解决审评中的一些问题；4、采取公开审评方式，我们在甲流H1N1流感疫苗的审评过程中首次采用这种方式，一方面我们是邀请了媒体的代表以及社会公众代表参加这次审评，监督全过程，应该说取得了很好的效果，产生了比较好的社会影响，也为今后我们推行这项制度积累了一些经验。 另外，我们还有很多方式，比如有咨询日、开放日、建立主任信箱、网上信息反馈等多种方式不断加强与社会各界的沟通交流来促进审评工作的公开透明，逐步实现“阳光审评”。开放日期间，我们除了向来宾通报审评工作情况以外，座谈和听取意见，还可以现场观摩，看我们审

5、评工作的所有流程，这样也可以消除一些申请人包括社会公众对我们审评工作“暗箱操作”的误解。 四是通过开展第三方检验强化审评手段的科学性。前段时间网友们可能从网上了解到复方三黄胶囊的问题，这是一个治疗艾滋病的新药。这个品种在审评中，我们首次采用了第三方验证手段，确保了审评结论的科学有据。在后续审评中，针对疑难问题继续采取第三方验证的方法，使第三方验证成为技术审评的常规措施，增加了获得科学判据的途径。 五是针对共性问题统一审评标准。通过召开审评专题会议和专家咨询会议等多种会议方式，对共性问题进行讨论，解决疑难品种的问题，统一审评尺度，使其成为常规措施，确保同品种审评的一致性。 六是依靠专家进行审评。

6、我们每个月都会召开审评咨询会，就品种中的技术问题向专家进行咨询讨论，保证决策的科学。另外我们在药品审评中心网站上对每月召开的审评中心咨询会的情况也会有报道，也欢迎大家通过网站来进行了解。 避免个人自由裁量权过大 约束药品审评审批权力 审评审批是涉及药品安全的核心权力之一。这几年，我们主要是通过加强以下几方面的工作来约束我们的权力。一是通过修订药品注册管理办法，从制度上规范权力的运行。二是围绕药品注册管理办法的修订，制定相关配套文件，从程序上规范权力运行。三是完善药品研究技术要求，从技术上规范权力运行。四是我们强化了所谓的“三合一”的审评审批机制，从药品注册许可结果上来规范权力运行。五是细化和完

7、善“三制一化”的要求，加强权力制约。通过细化和落实药品审评主审负责制，避免个人自由裁量权过大；逐步将药品注册受理、检查、检验、审评、审批各环节的人员的联系方式、工作职责等进行上网公示，使之置于社会的监督之下。 详细25日10：00，国家食品药品监督管理局药品注册司司长张伟做客新华网，与网友谈如何把好药品安全第一道关。张伟指出，审评审批是涉及药品安全的核心权力之一，他们通过建立和完善制度、机制和法制，从各方面约束审评审批权力，保证了药品注册审批的公开、公平、公正，同时也促进了药品审评审批质量和效率的提高。主持人那审评审批是涉及药品安全的核心权力之一，请问药监局是怎么约束药品审评审批权力的呢？张伟

8、你说得非常好，审评审批是涉及药品安全的核心权力之一。这几年，我们主要是通过加强以下几方面的工作来约束我们的权力。一是通过修订药品注册管理办法，从制度上规范权力的运行。新修订的药品注册管理办法明确要求药品注册工作应当遵循公开、公平、公正的原则，实行“三制一化”的制度，即主审集体负责制、审评审批人员公示和回避制、责任追究制和加快信息化建设，涉及公共利益的重大许可事项，应当主动向社会公告，涉及申请人与他人之间重大利益关系的，也应当事先告知等，这些都是我们为了保证公开、公正、公平所制定的新的规定，从制度上规范了权力运行。二是围绕药品注册管理办法的修订，制定相关配套文件，从程序上规范权力运行。为保证药品

9、注册注册管理办法实施中最大限度地限制个人自由裁量权，避免不按照程序办事的“体外”循环，我们也专门制定了围绕注册管理办法的一些相关的程序性、补充性的管理规定和文件，主要是为了保证药品管理注册办法的可操作性，保证相关工作能够程序化，从程序上规范了权力的使用。三是完善药品研究技术要求，从技术上规范权力运行。通过对我局现有的70多个药品研究注册技术原则上不断的完善和修订，有效保证了药品技术审评标准的一致性，也限制了审评人员的自由裁量权，从而能够严格控制药品安全风险。未来两、三年我们还要不断增加这些技术标准，要形成一个完整的体系，甚至要做到两、三百个指导药物研究和指导药品审评的技术指导原则。 四是我们强

10、化了所谓的“三合一”的审评审批机制，从药品注册许可结果上来规范权力运行。根据新修订的药品注册管理办法的规定，要有三方面的结果判定：药品注册审评审批结论应依据药品审评机构的技术审评意见、药品检验机构对样品检验结果以及现场检查组对研制和生产现场检查的结果形成综合审评意见，也就是所谓的“三合一”，三方技术机构各司其职，相互配合，从而保证了药品注册许可结果的客观公正。五是细化和完善“三制一化”的要求，加强权力制约。应当说“三制一化”的制度是我们保证廉政勤政的基本制度，通过细化和落实药品审评主审负责制，避免个人自由裁量权过大；逐步将药品注册受理、检查、检验、审评、审批各环节的人员的联系方式、工作职责等进

11、行上网公示，使之置于社会的监督之下；通过明确各岗位责任，对违法、违规情况进行责任追究；通过加大公开力度，对药品注册受理、检查、检验、审评、审批进度和结论等信息进行公开，加强信息化建设、信息公开和政务公开，保证审评、审批透明。此外，我们还通过签订廉政责任书、开展警示教育、进行廉政谈话等多种方式来提高审评审批人员反腐倡廉的意识。通过以上的介绍，我们可以看到通过建立和完善制度、机制和法制，从各方面约束审评审批权力，保证了药品注册审批的公开、公平、公正，同时也促进了药品审评审批质量和效率的提高。张伟：过去3年药品注册不批准率均稳定在60%以上通过药品注册管理办法的修订以及颁布相关的配套文件及药品研究技

12、术指导原则，明确鼓励创新、引导仿制、遏制低水平重复的政策导向，通过严格审评审批标准，严把药品上市关口取得良好成效，过去3年的不批准率均稳定在60%以上，这在以前是不可想象的，以前的不批准率仅在10%左右的水平。详细 25日10：00，国家食品药品监督管理局药品注册司司长张伟做客新华网，与网友谈如何把好药品安全第一道关。张伟指出，药品注册呈现良好的发展态势要归功于三方面原因，在过去三年药品注册的不批准率均稳定在60%以上。 张伟药品注册呈现良好的发展态势，主要有以下几方面的原因：一是强化监管，整顿和规范药品研制秩序工作取得实质性成果。近两、三年来按照国务院统一部署和要求，对17多万个药品批准文号

13、的可溯源性进行了全面清查，撤消了4300多个批准文号；另外，对3.3万个注册申请开展了现场核查和集中审评，对在真实性、规范性和技术上存在缺陷和问题的注册申请依法退审7999个、不予批准1.5万个，使社会各界和公众看到国家下大力气整治医药市场秩序决心和信心，对违规企业和不法分子起到巨大的震慑作用； 二是通过药品注册管理办法的修订以及颁布相关的配套文件及药品研究技术指导原则，明确鼓励创新、引导仿制、遏制低水平重复的政策导向，通过严格审评审批标准，严把药品上市关口取得良好成效，过去3年的不批准率均稳定在60%以上，这在以前是不可想象的，以前的不批准率仅在10%左右的水平；三是药品研究机构和生产企业大

14、力支持、积极配合和充分理解，药品行业的自律意识和诚信意识都在不断提高，努力创新的良好氛围正在形成。以上几点也是药品注册形势发生变化的主要原因和内容。张伟：药品注册管理从源头上保证上市药品安全有效在药品研制、生产、流通、使用这一系列环节中，药品注册管理处于药品监管的起始阶段，因此，是从源头上保证上市药品安全有效，保证公众生命安全的重要手段。详细 张伟在药品研制、生产、流通、使用这一系列环节中，药品注册管理处于药品监管的起始阶段，因此，是从源头上保证上市药品安全有效，保证公众生命安全的重要手段。 首先我想先给大家简要介绍一下药品注册的概念。所谓药品注册是药品管理部门，也就是国家食品药品监督管理局根

15、据药品注册申请人的申请，依照法定程序，对拟上市销售药品的安全性、有效性、质量可控性等方面进行科学评价，决定是否同意其申请的审批过程。我国药品注册呈现良好发展态势 申报结构明显改善经过近几年针对药品研制环节出现的申报数量激增、研发秩序混乱、低水平重复现象严重等问题开展的专项整顿规范工作使药品注册发生了根本性的变化，开始出现了良好的发展态势：药品申报数量逐步趋于正常，审评工作逐步进入常态，药品研发秩序逐步开始好转。详细 张伟从去年药品批准情况来看，我们去年共批准国内药品注册申请2609件，相当于2005年的批准数量的1/4左右，共涉及1464个品种。其中，有9个属于在国内外均未上市的化学药和生物制

16、品，即注册分类第1类的创新性新药；65个是具有创新性的中药新药。 特别是从2007年10月1日新修订的药品注册管理办法颁布以来，在鼓励创新、遏制低水平重复政策的导向下，我国药品注册申报数量大幅下降，申报结构明显改善，申报形势回归理性。与药品注册管理办法修订前每年受理近万余件药品注册申请相比，目前年均受理数量下降幅度超过2/3，同品种多厂家重复申报数量明显减少；新药注册申请比例显著上升，改剂型药品申请比例明显下降，药品审评超时限状况明显改善。 谈到2009年的药品审评审批工作，我认为有如下一些特点：经过近几年针对药品研制环节出现的申报数量激增、研发秩序混乱、低水平重复现象严重等问题开展的专项整顿

17、规范工作使药品注册发生了根本性的变化，开始出现了良好的发展态势：药品申报数量逐步趋于正常，审评工作逐步进入常态，药品研发秩序逐步开始好转。今年我国将继续开展1676个药品标准的提高工作药品标准的高低体现了药品质量的控制水平，也是一个国家药品发展水平的体现，当然，药品标准也是药品监管工作的技术依据。实事求是地说，与制药发达国家相比，我们国家药品标准的总体水平还是偏低的。随着科技的进步、医药产业的发展，药品标准也需要不断地完善和提高。 详细 主持人药品标准是影响药品质量控制水平的基础。药监局在提高药品标准方面又做了哪些工作呢？张伟药品标准的高低体现了药品质量的控制水平，也是一个国家药品发展水平的体

18、现，当然，药品标准也是药品监管工作的技术依据。实事求是地说，与制药发达国家相比，我们国家药品标准的总体水平还是偏低的。随着科技的进步、医药产业的发展，药品标准也需要不断地完善和提高。党中央、国务院历来重视药品标准工作，近年来也把提高药品标准作为保障民生的重要内容，纳入到政府工作的总体部署，这也为我们全面提高药品标准提供了非常难得的历史机遇。在药品标准的提高方面，我们主要做了以下几方面的工作：一是结合中国药典2010年版的编制工作，落实了2000个品种的标准提高。一方面按时保质保量完成新版药典的编制。新版药典共收载4567个品种，其中新增品种1386个，修订2228个品种质量标准，收载品种的新增

19、幅度和修订幅度均为历版药典收载工作之最。 二是今年我们将继续开展1676个药品标准的提高工作。重点是完成国家基本药物，包括民族药及中药注射剂等高风险品种的标准提高工作；此外，我们还拟将标准提高工作列入我局“十二五”规划，争取中央财政的继续支持，每年计划完成1000到2000个品种的标准提高，从而利用五到六年时间全面提升我们国家药品质量标准水平。 三是配合医改工作和基本药物制度的实施，做好基本药物的质量保证。我们已经完成基本药物目录品种质量标准的评估，并根据评估结果制定了标准提高工作方案，力争于今年完成所有基本药物品种的标准提高和完善工作，切实提高基本药物质量，保障公众用药安全。图为嘉宾张伟正在

20、访谈。新华网李清摄影我国新药受试者权益在严格审评审批下得到充分保护任何新的药物都是要经过人体临床试验研究才能够成为药品，这是药物研究的必经过程。我国采取了严格的措施，加强对药品临床试验机构执行GCP情况的日常监督检查。应该说，在我国，受试者的权益在严格的审评审批下得到了充分的保护。详细主持人说到甲流疫苗，实际上是一种新研制的药品，我们很多网民都在反映，现在很多药物研究机构，也包括国际上的一些大型药物研究中心为了试验新药的疗效纷纷在国内开展人体临床试验，这不仅是一个新药的研究问题，更关乎受试者的健康和生命安全。请问在这方面，药监局是怎么加强管理确保受试者权益的？ 张伟应该说任何新的药物都是要经过

21、人体临床试验研究才能够成为药品，这是药物研究的必经过程。我们现在已经上市的新药都是经历过临床人体研究的过程的。临床研究的过程本身也是有规律的，简而言之就是要经历批准上市前的一期、二期、三期研究，主要是对药品的安全性、有效性进行科学研究，有些药品上市后还要进行四期研究。应该说临床研究的活跃程度，与一个国家和地区药物创新的能力是密切相关的。我们可以从世界卫生组织或者是美国国立卫生研究院（NIH）的网站上通过查询临床研究备案情况来验证这一点，每年在北美地区备案的临床研究数量约在几十万，欧洲有十几万，我们亚洲地区是几万，在非洲地区就比较少了。近几年，我们周边的一些国家和地区像新加坡、韩国、日本、台湾等

22、都在以十分积极的态度加入全球同步临床研究。这一情况是值得我们关注和研究的。但是，正如你所提到的，药品临床试验确实关系到受试者的健康和生命安全，我国政府一直给予高度重视。药品管理法以及其实施条例明确规定，药品临床试验必须经过批准方能开展；药品的临床试验必须在经资格认定的医疗机构中进行；另外药品临床试验机构必须按照药物临床试验管理规范（GCP）的要求来开展临床试验。我局先后制定和发布了药物临床试验管理规范、药物临床试验伦理审查工作指导原则，也开展了对药物临床试验机构的资格认定，并且进一步加强了对药品临床试验机构执行GCP情况的日常监督检查。 GCP的核心，正是要通过受试者知情同意、伦理委员会对试验

23、方案的审核、以及规范的临床试验行为等科学手段来最大限度地保护好受试者的权益。除此之外，申请人申请进行临床试验，必须在事先完成药学、质量控制以及在动物安全性评价方面的一系列研究工作，在此基础上还要经技术审评部门严格的科学审评，方能获得临床试验批准，这是一个比较严谨、科学的过程。应该说，在我国，受试者的权益在这种严格的审评审批下是得到了充分的保护。 去年，我国共批准773个品种开展临床研究，其中化学药品628个、中药81个、生物制品64个。批准临床试验的药物既包括治疗常见疾病和多发疾病，如肿瘤、心血管方面的，也包括治疗一些罕见性的疾病，如法布雷氏病等这些药品进入临床试验。我们希望看到，在确保受试者

24、权益和安全的前提下，能够有更多的人参与药物临床试验当中去，为医药新技术和新产品的研究探索和发展做出贡献。张伟：批准防甲流疫苗和药品上市为防控提供了有效保障 在防治甲流流感药品上，我们按照“特别程序”批准了国内10家疫苗生产企业研发的甲型H1N1流感病毒裂解疫苗；批准了国产磷酸奥司他韦（也就是通常所说的达非）扩大生产规模、缩短生产工艺的补充申请；批准了磷酸奥司他韦扩大用药人群的补充申请，为特殊人群（儿童、婴幼儿）提供了甲流防控的手段。批准了扎那米韦吸入性粉雾剂的进口申请。这些疫苗和药品的上市，为甲流防控提供了有效保障。详细主持人在新药审批方面，您刚才说了，去年咱们共批准了1464个品种的药品，那

25、都涉及到治疗什么疾病的药品呢？张伟最近我们正在对去年审评审批工作进行总结，最终将形成2009年药品评审年度报告，我们也将及时向社会进行发布，今后我们也将把这项年度报告的工作制度化，使业界和公众能够及时了解这方面的信息，特别是了解药品批准这方面的信息。 今天我也想借此机会简要向大家介绍一下有关情况。在去年批准的药品中，即包括大家已经了解到的涉及突发公共卫生事件，像防治甲流的这类产品，也涉及到我国疾病谱中占有重要位置的常见疾病和多发疾病的药品，如肿瘤、心血管病等，也包括社会影响度较高的一些罕见性疾病。在防治甲流流感药品上，我们按照“特别程序”批准了国内10家疫苗生产企业研发的甲型H1N1流感病毒裂

26、解疫苗；批准了国产磷酸奥司他韦（也就是通常所说的达非）扩大生产规模、缩短生产工艺的补充申请；批准了磷酸奥司他韦扩大用药人群的补充申请，为特殊人群（儿童、婴幼儿）提供了甲流防控的手段。批准了扎那米韦吸入性粉雾剂的进口申请。这些疫苗和药品的上市，为甲流防控提供了有效保障。在治疗HIV感染（艾滋病病毒感染）的药品方面。目前用于治疗HIV感染患者的鸡尾酒疗法的主要药品已在我国批准上市，其中大部分药品也已经国产化。根据WHO推荐的最新版“艾滋病治疗指南”，以及我国“中国艾滋病病人抗病毒治疗研究”的成果，我们也批准了国产奈韦拉平、齐多夫定和拉米夫定等联合用药的研究申请。这对阻断艾滋病的母婴传播以及临床治疗

27、耐药都具有重要的意义。另外我们还批准拉替拉韦钾片与其他抗逆转录病毒药物联合用于对多种抗逆转录病毒药物耐药的患者，这是我国首次上市的HIV-1整合酶抑制剂。以及非核苷类逆转录酶抑制剂（依他韦伦片），用于治疗以前曾接受过抗逆转录病毒药物治疗的HIV-1感染成年患者，这些药品为耐药的HIV感染患者提供了新的治疗手段。在治疗肿瘤的药品方面，我们批准国内企业研发的非洛他赛进入临床研究，这可能对多西他赛耐药的患者提供新的治疗手段。批准具有规模化红豆杉种植基地的国内企业申请的紫杉醇生产。同时批准国内企业研发的酪氨酸激酶抑制剂法米替尼进入临床研究。另外批准了尼洛替尼，为现有治疗中伊马替尼耐药和不能耐受的慢性髓

28、性白血病患者提供了新的治疗手段。还批准了多靶点酪氨酸激酶抑制剂舒尼替尼用于晚期、不可手术的肾癌的治疗。这些都是我们在抗肿瘤药物批准方面的情况。 还有大家比较关心的治疗乙肝的药品。我们批准国内首次仿制的抗乙型肝炎治疗药品恩替卡韦的生产，国产药品的获准上市，一定会降低了患者的治疗费用，提高我国公众治疗乙肝药品的可获得性。在治疗心血管疾病的药品批准方面。我们批准了国内首仿左西孟旦的生产，用于失代偿性心功能不全患者。批准国内首仿依普立酮的临床研究，对高血压和心肌梗塞后心衰的患者的治疗具有重要意义。批准全新作用机制的高血压治疗药品阿利吉仑进口。该药品为高效选择性人类肾素抑制剂，为高血压的治疗提供了新的手

29、段。关于治疗糖尿病的进口药品我们也批准了一些。包括批准了高选择性DPP-抑制剂磷酸西格列汀的进口，这个药为糖尿病的一线治疗药物。批准了艾塞那肽的进口，这个药为口服降糖药疗效不佳的型糖尿病患者提供了新的治疗手段。在抗感染药品方面。我们一方面批准了达托霉素的进口，这个药品为万古霉素耐药患者提供了新的临床治疗选择。更值得一提的是我们批准我国首创的全新药品左旋奥硝唑和盐酸安妥沙星的生产上市。在中药方面。我们批准了多个新复方制剂，涉及骨伤科、呼吸、五官、妇科等多个治疗领域。以上我举了一些在治疗领域方面的例子，表明我们国家现在在药品批准方面涉足了我国很多重要疾病谱重要领域的药品。目前我国约已生产1.5亿人

30、份甲流疫苗 超七千万人接种到目前为止，已有十家生产企业获得了甲流疫苗的上市批准，现在也大概生产了1.5亿人份的疫苗，全国有超过七千万人接种了疫苗，这些都为防控甲流起到了重要的作用。详细主持人您刚才提到了十家企业批准他们来研制甲流疫苗，那我们药监局是怎么引导他们在全球率先研究出了预防甲流的疫苗，我们又如何保证这些疫苗的安全性呢？这也是网友最关心的问题。张伟关于甲流的情况实际上我们局的新闻发言人在不同的场合也向社会做了一些说明和信息披露。应当说甲型H1N1流感疫苗的审评时间紧、影响大、责任重，作为国家食品药品监管局，严格依法规、按程序、照标准开展审评审批，确保了各项工作的科学、规范、公正和透明。这

31、次甲型H1N1流感疫苗从2009年6月8日我们第一家生产企业从WHO获得可直接用于疫苗生产用毒株，一直到2009年9月2日正式获得生产批准，一共大概用了87天的时间。我们国家的甲型H1N1流感疫苗研发、生产以及它的审评审批工作之所以能够在国际上处于领先，主要有以下几方面的原因：一是加强组织领导，集中优势资源，全力以赴开展审评审批工作。按照国务院甲型H1N1流感联防联控领导小组统一部署，我们专门有这么一个国务院授权的管理机制，我们国家食品药品监管局也成立了甲型H1N1流感疫苗审评审批特别工作小组，形成了统一指挥、职责明确、相互衔接、密切配合的工作格局，工作小组主要是负责组织、协调、调动各相关部门所有优势资源和力量，全力以赴投入疫苗审评审批工作。 2009年6月至8月，我们为做好疫苗审评审批工作，先后发布了关于做好甲型H1N1流感疫苗生产准备工作的通知、大流行流感疫苗特别审批应急工作方案、甲型H1N1流感疫苗审评审批工作方案、甲型H1N1流感疫