基因治疗人体试验申请与操作规范cgmhorgtw.docx

1、基因治疗人体试验申请与操作规范cgmhorgtw基因治療人體試驗申請與操作規範86.8.28衛署醫字第86054675號公告91.9.13衛署醫字第0910062497號公告修正第一章 緒 論一、基因治療之定義本規範所稱基因治療（gene therapy）係指利用基因或含該基因之細胞，輸入人體內之治療方法，其目的在治療疾病或恢復健康。依行政院衛生署（以下簡稱本署）八十六年八月二十八日衛署醫字第八六五四六七五號函規定，基因治療屬於應施行人體試驗之新醫療技術。基因治療人體試驗（以下簡稱基因治療）應依本規範行之，本規範未規定者，適用醫療法、醫療法施行細則、新醫療技術人體試驗申請與審查作業程序等相關法

2、令規定。二、基因治療之適用原則1.限於威脅生命或明顯影響生活品質之疾病。2.有充分的科學根據，可預測基因治療對該疾病為有效且安全的治療方法。3.預測其治療效果將比現行治療方法更為優異。4.預測對受試者是利多於弊之治療方式。5.僅限於對體細胞為基因治療，禁止施行於人類生殖細胞或可能造成人類生殖細胞遺傳性改變之基因治療。三、安全性之確認1.施行基因治療應確實遵守保護受試者之相關規範（參閱第二章相關法規）。2.基因治療所使用之製品，應依其試驗之階段及製品之性質，符合相關優良操作或製造規範（GLP、GMP或GTP）或類似之規範。3.基因治療所使用之實驗室，應符合相關實驗室標準規範。4.施行基因治療，應

3、注意生態環境保護及生物安全性（Biosafety），實驗室操作應遵守基因重組實驗守則。第二章 相關法規一、醫療法（條文節錄）第七條本法所稱人體試驗，係指醫療機構依醫學理論於人體施行新醫療技術、藥品或醫療器材之試驗研究。第五十六條為提高國內醫療技術水準及醫療，或預防疾病上之需要，教學醫院經擬定計畫，報請中央衛生主管機關核准，或經中央衛生主管機關委託者，得施行人體試驗。非教學醫院不得施行人體試驗。第五十七條教學醫院施行人體試驗時，應善盡醫療上必要之注意，並應先取得接受試驗者之同意；受試驗者為無行為能力或限制行為能力人，應得其法定代理人之同意。第七十三條中央衛生主管機關，應設置醫事審議委員會，依其任

4、務分別設置各種小組，其任務如左：一、關於醫療制度之改進事項。二、關於醫療技術之審議事項。三、關於人體試驗之審議事項。四、關於司法或檢察機關委託鑑定事項。五、關於專科醫師制度之改進事項。六、關於醫德之促進事項。七、關於一定規模以上大型醫院設立或擴充之審議事項。八、其他有關醫事之審議事項。前項醫事審議委員會組織規程，由中央衛生主管機關擬訂，報請行政院核定之。第七十九條教學醫院違反第五十六條第一項或第五十七條之規定者，由中央衛生主管機關處二萬元以上五萬元以下罰鍰。其情節重大者，並得處一個月以上一年以下停業處分。非教學醫院違反第五十六條第二項規定者，由中央衛生主管機關處五萬元以上二十萬元以下罰鍰。其情

5、節重大者，並得處一個月以上一年以下停業處分或撤銷其開業執照。第八十條醫療機構違反第四十四條第二項、第四十六條第一項、第四十九條、第五十六條或第五十七條規定之一者，除依第七十七條、第七十九條規定處罰外，對其行為人亦處以各該條之罰鍰。其觸犯刑法者，並移送司法機關辦理。前項行為人如為醫師，並依醫師法懲處之。二、醫療法施行細則（條文節錄）第二條本法第七條所定於人體施行新醫療技術、藥品或醫療器材之試驗研究，以合於左列情形之一者為限：一、在國內或國外業經實驗室、動物實驗研究，有相當文獻發表者。二、國外主要國家在人體試驗階段者。三、其他經中央衛生主管機關認可者。第三條在國外已施行於人體之醫療技術，中央衛生主

6、管機關認為仍有施行人體試驗之必要者，得預先公告之。在生產國已核准使用於人體之藥品或醫療器材，其醫療效能或安全性未經證實者，中央衛生主管機關在核准查驗登記前，得令其施行人體試驗。第五十條教學醫院依本法第五十六條第一項規定擬定之人體試驗計畫，應載明左列事項：一、試驗主題。二、試驗目的。三、試驗方法。(一)接受試驗者標準及數目。(二)試驗設計及進行方法。(三)試驗期限及進度。(四)追蹤或復健計畫。(五)評估及統計方法。四、試驗主持人及主要協同人員之學、經歷及其所受訓練之背景資料。五、有關文獻報告及其證明文件。六、所需藥品或儀器設備，包括必須進口之藥品或儀器名稱、數量。七、預期試驗效果。八、可能發生的

7、傷害及處理方式。前項計畫，教學醫院應提經有關醫療科技人員、法律專家及社會工作人員會同審查通過後，報請中央衛生主管機關核准；計畫變更時，亦同。第五十一條中央衛生主管機關得於人體試驗施行期間，命教學醫院提出試驗情形報告，認有安全之慮者，得停止其試驗。教學醫院於人體試驗完成時，應製作試驗報告，報請中央衛生主管機關核備。第五十二條教學醫院依本法第五十七條規定取得接受試驗者或其法定代理人之同意，應作成書面，並載明左列事項：一、試驗目的及方法。二、可能產生之副作用及危險。三、預期試驗效果。四、其他可能之治療方法及說明。五、接受試驗者得隨時撤回同意。三、新醫療技術人體試驗計畫作業規範（格式請參閱網址：htt

8、p:/www.doh.gov.tw/newdoh/90-org/org-1/policy/trial.html）。四、研究用人體檢體採集與使用注意事項行政院衛生署91.1.2衛署醫字第0910012508號公告一、為確保研究用檢體之正當採集及使用，保障受檢人之權益，特訂定本注意事項。採集檢體供研究使用，除依法令規定外，依本注意事項為之。將供研究用或非供研究用所採集之檢體，使用於教學時，不視為供研究使用。二、本注意事項用詞定義如下：(一)檢體：指採集自受檢人之細胞、組織、器官、體液或其衍生物質，包括採集自與母體分離之胎兒者，但不包括採集自死後之人體者。(二)受檢人：指接受檢體採集之人。(三)檢體

9、使用者：指直接使用檢體、指示他人使用檢體或依與受檢人間之契約等特定關係而得使用檢體之人。三、檢體之採集與使用不得違背醫學倫理，並應注意防制對人類及生態環境之危害。四、採集檢體使用，除法律有規定者外，應告知受檢人下列事項，並取得其同意。受檢人未滿十七歲或無識別能力者，由其法定代理人、配偶或家屬代為同意。(一)採集之目的及其可能使用範圍與使用期間。(二)採集之方法及數量。(三)可能發生之併發症與危險。(四)受檢人之權益與檢體使用者之義務。(五)檢體是否有提供或轉讓他人或國外使用等情形。(六)研究經費來源及所有參與研究之機構。(七)其他與檢體採集或使用有關之重要事項。前項告知與同意應以書面為之，必要

10、時輔以口頭告知，使受檢人明瞭其內容。但受檢人同意不使用書面者，得不使用書面。五、因採集檢體使用可能衍生其他權益時，檢體使用者應告知受檢人並為必要之書面約定。六、檢體使用者應在受檢人所同意或依法得使用之範圍內使用檢體。使用檢體如逾越前項範圍，應依第四點規定再次告知受檢人並取得其同意。七、除法律有規定者外，受檢人得拒絕接受採檢、終止檢體使用之同意或變更所同意之檢體使用範圍。受檢人拒絕接受其個人醫療使用以外之採檢者，應不影響其醫療上之權益。八、檢體使用者應妥善保存、處置並使用檢體。使用完畢並應確實銷毀。九、檢體使用者應尊重並保護受檢人之人格權。對於因檢體採集、保存、使用所知悉之受檢人秘密、隱私或個人

11、資料，不得無故洩漏。十、本注意事項頒行前已採集之檢體，有下列情形之一者，得不受第四點、第五點、第六點規定之限制：(一)難以辨認受檢人身分。(二)難以重新取得受檢人同意。(三)已可公開取得之檢體。五、相關規定(一)行政院衛生署76.2.27衛署醫字第647327號公告，補充說明人體試驗之範圍如下：1.所稱新醫療技術係指左列情形：(1)在國內或國外業經實驗室或動物實驗研究，相當文獻發表，可在人體施行試驗之醫療技術。(2)在國外主要國家仍在人體試驗階段之醫療技術。(3)經中央衛生主管機關公告須施行人體試驗之醫療技術。2.所稱新藥品、醫療器材，指未經中央衛生主管機關許可查驗登記之左列藥品成分或醫療器材

12、：(1)在國內或國外業經實驗室或動物實驗研究，有相當文獻發表，可在人體施行試驗之藥品成分或醫療器材。(2)在國外主要國家仍在人體試驗階段之藥品成分或醫療器材。(3)生產國已核准上市，但其安全性與療效未經我國許可，尚須施行人體試驗之藥品成分或醫療器材。供新療效複方或新使用途徑之藥品，視同新藥品。(二)行政院衛生署85.7.4衛署醫字第85037482號公告：供新療效之藥品，自本公告之日起非屬醫療法第七條所稱之新藥品。(三)行政院衛生署85.10.15衛署醫字第85059561號函：教學醫院施行人體試驗計畫，除施行人體試驗前對受試病患所為之常規性醫療費用，得收取費用外，施行人體試驗時之一切醫療費用

13、及該人體試驗計畫未解除列管前之相關追蹤診療費用，均應免費。(四)行政院衛生署90.2.5衛署醫字第0900005739號公告下列三項醫療器材於人體施行，屬須施行人體試驗之新醫療技術：1.長波紫外光活化系統舍拉克（UVAR XTS photopheresis）。2.血氧療法H.O.T（Hematogenic Oxidation Therapy）。3.尿失禁植入器MedtronicINTERSTIM THERAPY（Sacral Nerve Stimulation（SNS）for Urinary Control）。(五)行政院衛生署90.10.26衛署醫字第0900071121號公告癌症疫苗免疫療

14、法屬須人體試驗之項目與範圍1.以病人（自體）或他人（異體）之腫瘤細胞或免疫細胞加以製備，或以基因重組技術人工合成之製劑，所進行已改變免疫治療方式。2.前項製劑之內容包含腫瘤細胞或免疫細胞（淋巴細胞、樹突細胞），細胞之成分（細胞溶解物 cell lysate、蛋白質 protein and petide 、或基因物質DNA、RNA）及細胞產生之細胞激素、抗體等。(六)行政院衛生署91.1.21 衛署醫字第0910013380號公告下列二項屬須施行人體試驗之新醫療技術項目1.腹腔鏡子宮血流阻斷術。2.攝護腺冷凍手術。(七)行政院衛生署醫學倫理委員會90.8.23決議：對於可能將遺傳物質傳給下一代之

15、細胞（例如：生殖細胞），施行可能增加、改變或置換其基因之新醫療技術，均屬人體試驗範圍。現階段基於倫理上之考量，尚不宜准許施行該類人體試驗。第三章申請程序一、申請醫院資格(一)經本署會同教育部評鑑合格之教學醫院（以下簡稱醫院）。(二)試驗主持人及主要協同人員曾接受人體試驗、基因治療實驗室規範及相關訓練。(三)所使用之基因治療實驗室，應符合相關實驗室標準規範。(四)醫院人體試驗審議委員會之設置與功能，應符合新醫療技術人體試驗申請與審查作業程序之規定。委員會審議試驗計畫時，必要時，得邀請分子生物學、細胞生物學、基因學或臨床藥理學專家參與討論。二、申請作業醫院申請基因治療人體試驗，應提經該院人體試驗審議委員會通過，依醫療法第五十六條第一項、同法施行細則第五十條及新醫療技術人體試驗申請與審查作業程序規定，向本署提出人體試驗計畫書（計畫書格式及填寫說明，如附件）。第四章 審查作業一、行政審查作業基因治療人體