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1、 第二讲 临床研究问题的提出和选题主要内容第一节 概述第二节 如何提出和构建临床研究问题第三节 如何选择临床研究问题第四节 临床研究问题实例剖析 第一节 概述什么是临床问题?临床医学是一门实践科学，其目的是通临床医学是一门实践科学，其目的是通过准确及时地诊断疾病和采用适当的治疗及过准确及时地诊断疾病和采用适当的治疗及预防措施预防措施,最大程度地帮助患者恢复健康。最大程度地帮助患者恢复健康。临床问题是医务人员和患者为达到上述目的临床问题是医务人员和患者为达到上述目的所共同面临和需要解决的问题的统称。所共同面临和需要解决的问题的统称。从此页开始是正文，标题均加粗，字号不小于32，建议用黑体n非非标

2、题标题不加粗（小不加粗（小标题标题都可加粗），字都可加粗），字号不小于号不小于28，建，建议议用宋体。建用宋体。建议议各位稍各位稍微做微做详细详细点，使上点，使上课课的老的老师师好用。好用。5?医生在给病医生在给病人看病时需人看病时需要解决的基要解决的基本问题是什本问题是什么么?我是什么病我是什么病?我为什么得病我为什么得病?这病严重吗这病严重吗?如何治疗如何治疗?能治好吗能治好吗?我会死吗我会死吗?花多少钱花多少钱?会有后遗症吗会有后遗症吗?您得的是您得的是XXXX病，病，主要原因是主要原因是.比较严重，比较严重，需要住院治疗。需要住院治疗。我们会尽力治疗我们会尽力治疗 您的病。您的病。但是

3、但是.医生需要医生需要 回答的基本回答的基本临床问题是临床问题是疾病的诊断、疾病的诊断、治疗和预后。治疗和预后。临床问题的类型l诊断问题（确定疾病类型和病因）。诊断问题（确定疾病类型和病因）。l治疗和预防问题（选择安全有效的防治方法）。治疗和预防问题（选择安全有效的防治方法）。l预后问题（判断和改善预后）。预后问题（判断和改善预后）。什么是临床研究问题？临床研究问题是尚无解决方法、尚无理临床研究问题是尚无解决方法、尚无理性认识或尚无对策规范的临床问题；临床研性认识或尚无对策规范的临床问题；临床研究问题也可能是对一些已知的结论甚至已经究问题也可能是对一些已知的结论甚至已经建立的理论提出的质疑。建

4、立的理论提出的质疑。临床研究问题的来源 临床研究问题来源于临床需要解决的临床研究问题来源于临床需要解决的问题，而临床研究问题的解决可提高和改善问题，而临床研究问题的解决可提高和改善临床实践中对临床问题的解决能力。临床实践中对临床问题的解决能力。临床临床医学的发展就是基于不断更新的临床研究问医学的发展就是基于不断更新的临床研究问题和这些研究问题所带动的临床和相关研究题和这些研究问题所带动的临床和相关研究的进展。的进展。疾病的诊断 疾病的诊断是临床医生面对患者时首先疾病的诊断是临床医生面对患者时首先要解决的临床问题，正确的诊断是正确治疗要解决的临床问题，正确的诊断是正确治疗的前提。祖国传统医学中的

5、前提。祖国传统医学中“诊诊”包括通过望、包括通过望、闻、问、切了解病情，而闻、问、切了解病情，而“断断”则为在四诊则为在四诊的基础上对疾病做出判断；英语诊断一词的基础上对疾病做出判断；英语诊断一词“Diagnosis”Diagnosis”中的中的DiaDia 源自希腊语与拉丁源自希腊语与拉丁语，意为识别（语，意为识别（Cognitive,RecognizeCognitive,Recognize）,后缀后缀 -osisosis表示过程。表示过程。许多疾病的诊断尚需要改善 在理想状态下在理想状态下,医生通过了解患者的病医生通过了解患者的病史、症状和体征，在辅助检查的支持下做出史、症状和体征，在辅助

6、检查的支持下做出正确和完整的疾病诊断（病因诊断、病理解正确和完整的疾病诊断（病因诊断、病理解剖诊断、病理生理诊断、疾病的分期和分型剖诊断、病理生理诊断、疾病的分期和分型诊断及并发症的诊断）。但在临床实践中，诊断及并发症的诊断）。但在临床实践中，临床医生的诊断决策可受多种因素的影响，临床医生的诊断决策可受多种因素的影响，其结果可能导致对疾病的诊断不明、误诊或其结果可能导致对疾病的诊断不明、误诊或漏诊，这些影响因素常常是与诊断相关的研漏诊，这些影响因素常常是与诊断相关的研究问题的来源。究问题的来源。与疾病诊断相关的研究问题（1）病因问题 随着人类社会的发展和自然环境的变化，新的未知疾病随着人类社会

7、的发展和自然环境的变化，新的未知疾病不断出现，准确识别和应对这些新的疾病常常需要进行不断出现，准确识别和应对这些新的疾病常常需要进行病因的研究；病因的研究；绝大多数慢性病，如原发性高血压、糖尿病、动脉粥样绝大多数慢性病，如原发性高血压、糖尿病、动脉粥样硬化性血管疾病和肿瘤，均为环境和遗传共同作用的多硬化性血管疾病和肿瘤，均为环境和遗传共同作用的多病因疾病，因病因和发病机制的复杂和不明确尚无法进病因疾病，因病因和发病机制的复杂和不明确尚无法进行准确的病因诊断行准确的病因诊断,因此需要病因学的研究。因此需要病因学的研究。与疾病诊断相关的研究问题（2）不典型临床表现的问题相当比例的患者并不具有医生或

8、患者本人所熟知的特定相当比例的患者并不具有医生或患者本人所熟知的特定疾病的表现形式，这是误诊或漏诊的常见原因。各种医疾病的表现形式，这是误诊或漏诊的常见原因。各种医学杂志经常发表一些具有不典型临床症状和体征的常见学杂志经常发表一些具有不典型临床症状和体征的常见疾病病例报告，以分享实践经验，不断积累对疾病表现疾病病例报告，以分享实践经验，不断积累对疾病表现形式的更全面的认识。形式的更全面的认识。与疾病诊断相关的研究问题（3）需要早期诊断方法的问题 早期发现疾病可以早期治疗，改善患者的预后，实验室早期发现疾病可以早期治疗，改善患者的预后，实验室检验技术和许多影像学的辅助诊断方法的快速发展，极检验技

9、术和许多影像学的辅助诊断方法的快速发展，极大地拓展了人类认识疾病和健康问题的能力，并极大地大地拓展了人类认识疾病和健康问题的能力，并极大地提升了医生诊断疾病的能力，这些技术在依然在不断进提升了医生诊断疾病的能力，这些技术在依然在不断进步，推动着疾病早期诊断的研究进展。步，推动着疾病早期诊断的研究进展。与疾病诊断相关的研究问题（4）需要制定新诊断标准的问题 在临床诊断疾病时，对正常和异常的划分往往是二元的，在临床诊断疾病时，对正常和异常的划分往往是二元的，即有病或无病。但疾病的发展常常是渐变与突变、量变与即有病或无病。但疾病的发展常常是渐变与突变、量变与质变相结合的过程，正常和异常之间常常缺少可

10、明确感知质变相结合的过程，正常和异常之间常常缺少可明确感知的界限。因此，对疾病的诊断标准或诊断切点往往会具有的界限。因此，对疾病的诊断标准或诊断切点往往会具有不同程度的主观性。切点的确定曾经主要依据人群中相关不同程度的主观性。切点的确定曾经主要依据人群中相关生理指标的正态分布，但目前越来越多的诊断切点是依据生理指标的正态分布，但目前越来越多的诊断切点是依据观察指标与危害性结局之间的关系来确定的。观察指标与危害性结局之间的关系来确定的。与疾病诊断相关的研究问题（5）如何避免误诊和漏诊的问题 误诊和漏诊的原因可大致分成三类：误诊和漏诊的原因可大致分成三类：第一类：无错之误，如疾病缺少症状或出现不典

11、型的临床表现、第一类：无错之误，如疾病缺少症状或出现不典型的临床表现、患者患者拒绝必要的检查或医学领域对疾病的认识不足或仪器设备的精拒绝必要的检查或医学领域对疾病的认识不足或仪器设备的精度限制导致度限制导致；第二类：系统之误，如仪器操作失误和医院管理系统中的缺陷导第二类：系统之误，如仪器操作失误和医院管理系统中的缺陷导致的误诊；致的误诊；第三类：认知性的错误，如因医生的经验、知识和医院的相关技第三类：认知性的错误，如因医生的经验、知识和医院的相关技术能力不足导致的误诊。术能力不足导致的误诊。第一类错误是很难避免的，第二类、第三类是可以通过努力尽量避第一类错误是很难避免的，第二类、第三类是可以通

12、过努力尽量避免的。对这些问题的研究和分析属于诊断研究中实施环节的研究。免的。对这些问题的研究和分析属于诊断研究中实施环节的研究。疾病的预后 临床医学中的预后是指疾病发展过程中临床医学中的预后是指疾病发展过程中可识别的结局和在不同疾病阶段对这些结局可识别的结局和在不同疾病阶段对这些结局的预测。英文预后的预测。英文预后PrognosisPrognosis一词来源于希一词来源于希腊语的腊语的PrognostikosPrognostikos,意思为预知。意思为预知。与疾病预后相关的研究问题（1）疾病自然史和临床过程的研究 一个疾病从发生、发展到出现结局的过程称为疾病的自然史。一个疾病从发生、发展到出现

13、结局的过程称为疾病的自然史。疾病的自然史可被划分为四个阶段，即生物学发病阶段疾病的自然史可被划分为四个阶段，即生物学发病阶段(一般一般难于检出难于检出)、亚临床阶段、亚临床阶段(此阶段器官组织已经发生明显的解此阶段器官组织已经发生明显的解剖学变化，但尚未明显地影响生理功能，因此缺少临床症状剖学变化，但尚未明显地影响生理功能，因此缺少临床症状和体征和体征)、临床阶段、临床阶段(出现症状或生理功能指标出现异常变化出现症状或生理功能指标出现异常变化)、结局发生阶段（出现并发症、死亡、疾病好转或痊愈）。疾结局发生阶段（出现并发症、死亡、疾病好转或痊愈）。疾病的自然史代表疾病在人群中发生发展及结局的普遍

14、规律病的自然史代表疾病在人群中发生发展及结局的普遍规律。与疾病预后相关的研究问题（2）影响预后的因素不明的问题 疾病的预后受多种因素的影响，研究各种影响预后的因素及疾病的预后受多种因素的影响，研究各种影响预后的因素及对预后的影响程度非常重要。对疾病的治疗就是通过改变可对预后的影响程度非常重要。对疾病的治疗就是通过改变可改变的预后因素，促进疾病的良性转归。由于疾病的预后是改变的预后因素，促进疾病的良性转归。由于疾病的预后是随病因的作用强度、患者的病情发展和所接受治疗的有效程随病因的作用强度、患者的病情发展和所接受治疗的有效程度而动态变化的，所以往往需要动态的重复预测。预后研究度而动态变化的，所以

15、往往需要动态的重复预测。预后研究类似病因学研究，只是起点为已经患有疾病的人，而终点为类似病因学研究，只是起点为已经患有疾病的人，而终点为疾病发展或接受治疗后出现的各种结局；而病因学研究起点疾病发展或接受治疗后出现的各种结局；而病因学研究起点为尚未患疾病的人群，终点为发生或未发生特定的疾病。为尚未患疾病的人群，终点为发生或未发生特定的疾病。与疾病预后相关的研究问题（3）疾病预后的预测模型和预测工具的研究 疾病预后的预测模型以数学模型为基础，根据患者所具有的临床特疾病预后的预测模型以数学模型为基础，根据患者所具有的临床特征和出现良性征和出现良性/不良结局的概率，建立预后影响因素与不良结局危险不良结

16、局的概率，建立预后影响因素与不良结局危险的定量关系，并将其转换成简单的危险记分或危险分层标准，以及的定量关系，并将其转换成简单的危险记分或危险分层标准，以及便于理解的图表，作为临床实践中患者预后的定量判断工具，以此便于理解的图表，作为临床实践中患者预后的定量判断工具，以此帮助临床医生进行治疗决策。如高胆固醇患者的危险分层，高血压帮助临床医生进行治疗决策。如高胆固醇患者的危险分层，高血压患者的危险分层，心绞痛患者的危险分层和脑卒中复发的预测模型患者的危险分层，心绞痛患者的危险分层和脑卒中复发的预测模型等等。等等。这些疾病预后的预测模型和预测工具的研究在临床实践中有这些疾病预后的预测模型和预测工具的研究在临床实践中有很高的应用价值。很高的应用价值。疾病的预防和治疗 疾病的治疗是临床医学的核心，医学疾病的治疗是临床医学的核心，医学（m medicineedicine）一词本身就有治疗（）一词本身就有治疗（Art of Art of healinghealing）的含义。疾病诊断和预后判断是）的含义。疾病诊断和预后判断是为了确定健康问题和可能的结局，而治疗则为了确定健康问题和可能的结局，而治疗