项目二、创新药物研究开发技术平台建设Word文档下载推荐.doc

1、依托药物创新技术实力强的研究院所和高等院校，兼顾化学药、中药、生物技术药研究开发的需求和地区布局，在创新药物研究技术密集地区或领域，整合优势资源，强强联合，构建现代化、国际化的综合性创新药物研究技术大平台。建设目标：建成具有技术先进、配套完整、功能齐全、综合集成、相互衔接、运行规范，能够形成集成创新能力的综合性创新药物研发大平台。研发和提供相应关键技术，提供社会服务，并实现与发达国家双边或多边互认。在本技术平台建设结束时，能取得10个具有自主知识产权创新药物的临床试验批件，其中1-2个新药获准上市。 建设内容：建立综合性创新药物研发大平台运行以及开放共享的新机制和体制；建立集新靶点研究确认、新

2、药设计、高效药物筛选、高效筛选样品库制备、先导化合物优化、活性产物分离分析及制备、药物早期评价、临床前研究等于一体的现代药物发现研究体系，提高药物研发的源头创新能力；建立和完善功能配套、相互衔接的药效、药代及安全性评价、药物分析及质量控制、新制剂研究等临床前药物开发研究体系，遵循新药研究规律，注重转化，高效运行，提高新药集成创新能力。课题设置及经费：拟支持不超过10个综合性创新药物研究开发技术大平台，每个平台资助强度不超过20,000万元。已在本平台申报的专业性技术不得在其他专业性技术平台或新药研究开发关键技术研究项目中重复申报。申报条件：综合平台组成单元原则上应属于同一院/校/所，二级法人单

3、位不超过3个，不支持跨省联合申报；已建立了化学药、生物技术药或中药研究开发的完整技术链，有主持完成4个以上具有自主知识产权一类新药注册上市的工作基础，并有3个以上重大疾病治疗用药领域的研究基础和每个领域3个以上创新候选药物系列的技术储备及2020年前的新药研发中长期战略，以确保创新药物研发的科学性和前瞻性；建有4个以上单元技术平台，具备相应的技术能力；各单元技术平台建立了完整的标准操作规程和技术保障系统。本项目完成时应实现与发达国家双边或多边互认；能为外单位提供药物筛选、药效评价、药物代谢、安全评价、制剂、药物质量控制等新药临床前研究开发综合技术或单元技术服务，已经主持完成至少10个具有自主知

4、识产权的新药产品临床前研究，获得国家食品药品监督管理局临床研究批件；拥有国际知名或国内领先的领军科学家，并具有结构合理、经验丰富的专业人才队伍；平台各单元间建立了整体协调的机制；与国际新药研发机构和跨国医药集团已建立良好的合作关系，有实质性协作研发项目，部分单元技术平台的标准规范基本与国际接轨；5年来发表了一定数量的高水平、与本研究领域相关的SCI论文，或获得本专业1-2项国家自然科学奖、国家技术发明奖、国家科学技术进步奖。2. 药物筛选及相关技术平台建立针对重大疾病开展的新靶点、新作用机制的药物筛选模型；建立国家样品库，统一标准、共享资源，建立完善的知识产权保障体系；开展活性化合物的ADME

5、/T测试、活性化合物和先导化合物的结构优化；为我国新药研发单位与企业提供药物筛选的技术服务。建成符合国际标准、国内先进的药物筛选平台，建设50-70万个样品的新药筛选库，完成1000万次的筛选量，发现2-3个有发展前景的先导化合物。各筛选平台承担单位要建立密切合作机制，共享资源，共同提高整体水平和效率。利用分子药理学、分子生物学、系统生物学、基因组学、蛋白质组学、细胞组学等方法和技术，开展药物靶点的发现和确证研究；建立在分子、细胞水平上的灵敏、稳定、特异性强的高通量药物筛选模型；针对心脑血管疾病、恶性肿瘤、感染性疾病、精神性疾病、神经退行性疾病以及代谢相关的疾病等形成完整的筛选模型体系；建立药

6、物筛选模型的新技术、新方法；建立新药筛选样品库，新增5070万个来源于化学合成、生物技术、植物及微生物天然资源的筛选样品库，使我国新药筛选样品库库存总量达到100-120万个；建立先导化合物和候选药物评价的方法、理论、技术，形成规范、有效的先导化合物和候选药物评价体系。拟支持不超过4个药物筛选及相关技术平台，每个平台平均支持强度不超过4,000万元。新药筛选样品库库存总量超过20万个；拥有高通量筛选的基本设备和条件（每天筛选样品可达10万次）；具备筛出候选药物的工作基础，并有10个以上进入后期研究；建立了针对一类或数类重大疾病的药物筛选体系，具有若干配套的高效筛选模型；拥有国际知名或国内公认的

7、领军科学家，并具有结构合理、经验丰富的专业人才队伍；有完善的SOP；近5年发表了与本研究领域相关的一定数量的SCI文章；不进入综合研发平台，属于独立的专业技术服务型机构，具有保护委托方权益的承诺和机制，筛选平台自身不从事新药项目开发。3. 新药临床前药效学评价技术平台建立适应防治重大疾病药物研发需求的新的药效学评价技术平台，主要包括防治心脑血管疾病、恶性肿瘤、病毒和感染、精神性疾病、神经退行性、糖尿病及其并发症药物的药效学评价技术。建成符合国际规范要求的10类重大疾病研发所必须的药效学评价方法、技术和模型。要完成6个以上具有自主知识产权符合国际规范和标准的创新药物的药效学评价工作。建立更接近人

8、体疾病发病机理并能精确反映药物疗效的新型药效学实验模型；建立与国际接轨和规范要求的药效评价指标；能够在药效学评价中综合应用先进的平台技术。拟支持不超过8个新药临床前药效学评价技术平台，每个平台资助强度不超过1,500万元。具备独立完成三类以上重大疾病治疗药物药效学研究所需的装备、仪器设备、模型、方法及相关条件；拥有国际知名或国内公认的领军科学家，并具有结构合理、经验丰富的专业人才队伍；已完成30个创新药物的药效学评价；有完善的SOP；近5年发表了与本研究领域相关的一定数量的SCI文章。4. 临床前药物代谢动力学技术平台建成符合国际标准、国内领先的能够解决创新药物研究中药物代谢动力学研究与评价的

9、先进技术、高灵敏性的生物大分子药物代谢分析等关键技术的模型和方法；制定与国际接轨的药物代谢动力学研究技术规范；建立适合中药特点的中药药代动力学的技术与方法。天然产物活性成分及中药药物代谢动力学研究；天然药物多成分药代动力学行为与血清药理学、血清化学及多成分相互作用的整合评价研究；药物代谢动力学与代谢组学整合研究；细胞分子水平的体外药代动力学高通量筛选与评价技术研究；代谢产物的快速鉴定、活性预测及活性代谢物的药代动力学研究；药物代谢相互作用的整体和离体研究，临床药物相互作用预测；生物技术药物及基因治疗药物的药代动力学研究；难溶（不溶）药物和新型药物释放系统的体内外代谢动力学研究；药代动力学理论模

10、型等方面的研究。拟支持不超过4个临床前药物代谢动力学技术平台，每个平台资助强度不超过2,000万元。曾完成10个以上创新药物代谢动力学研究或5个以上母体代谢产物的研究；具备开展药物代谢动力学研究所需的大型分析仪器设备及开展生物技术药物分析所需的模型和方法；拥有国际一流或国内公认的领军科学家，并具有结构合理、经验丰富的专业人才队伍；5. 生物技术新药中试放大及分离纯化技术平台研究和建立针对不同类型生物技术药物产品的关键性技术和管理平台；研究开发中试规模高效培养的新技术、新工艺，以及在线质量控制。完成8个以上符合国际标准和规范、国内领先的生物技术新药中试放大及分离纯化工作。完成16个以上研发产品，

11、其中至少为外单位8个以上研发产品提供有效的技术服务。以形成的公共技术服务平台形式，对科研成果进行技术服务、技术孵化；利用针对不同表达体系的技术平台，对具有自主知识产权和市场前景的创新药物提供有效的技术服务，较大幅度地提高产量和质量，降低成本，并促其早日获得新药临床批件。该平台包括重组蛋白药物和人源化抗体高通量制备技术、大规模哺乳动物细胞培养技术、产品稳定高效表达和纯化技术、核酸药物和小分子多肽药物规模化合成的技术等。拟支持不超过8个生物技术新药中试放大及分离纯化技术平台，每个平台的研发工作在课题实施期间至少应与一个外单位研发的产品提供成功有效的技术服务。每个平台资助强度不超过1,500万元。具

12、备一流的开展生物技术新药研发的仪器设备、模型和方法，具有必要的细胞大规模培养的条件；具备先进或独特关键技术和工作基础；拥有国际知名或国内公认的领军科学家，并具有结构合理、经验丰富的专业人才队伍；有完善的SOP;6. 生物技术药物质量标准和质量控制技术平台建立准确、灵敏、精密、快速的药品测定方法，形成重复性好、自动化、最优化、智能化药物质量控制体系；建立国际认可的质量标准、检定方法和标准品，全面提升我国药品质量及质量标准；建立基本与国际水平相一致的质量控制技术平台。针对不同产品检测方法的标准化研究；质量控制标准研究和国家生物标准物质的研制；制订各类生物技术药物质量要求的技术指南；研究建立与国际水

13、平相一致的国家标准和标准物质，为已上市的生物技术药物走出国门打下基础。本平台采取“定向单位申请，专家论证委托”方式组织实施，支持经费为1,000万元。委托中国药品生物制品检定所承担，不接受自由申报。7. 中药标准研究平台建立和完善中药种植（养殖）、研发、生产的标准和规范；逐步建立系统完备、能为国际认可和接受的中药标准体系。研制200个以上的中药标准品，建立100个左右的中药相关标准并争取获得国家相关部门认可，其中有10个以上的标准进入国际互认程序。产品质量标准和生产技术标准研究；建立能够准确反映中药自身质量的系统评价方法和体系；开展中药标准物质基准物的纯化、纯度分析和稳定性评价方法的研究；开展中药对照药材、中药组分对照物的研究，提高创新中药相关原料的检测水平和标准；中药有害残留物的检测技术研究。拟支持不超过6个中药标准研究平台，每个平台资助强度不超过2,000万元。本平台课题由国家药品食品监督管理局和国家中医药管理局协助组织，采取“邀请定向申请，专家论证”的方式组织落实，不接受自由申报。具有从事中药产品质量标准和生产技术标准的研究基础，有1-3项研究成果被国家相关部门认可；具有从事中药标准品、种子种苗标准、中药材标准、中药生产工艺的技术标准、中药疗效评价和安全性评价标准等方面研究的先进技术条件和配套仪器设备等基础实验条件；有完