获得FDA批准为突破性治疗的药物汇总_精品文档.doc
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突破性疗法资格（breakthroughtherapydesignation）是美国食品和药物管理局（FDA）于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》（FDASIA）中制定的部分内容,旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。
作为继快速通道、加速批准、优先审评以后美国FDA的又一个新药评审通道，获得“突破性药物”认证的药物开发能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
截止2013年12月15日，美国FDA共收到132突破性药物资格申请，并授予36个药物“突破性疗法”资格，其中的27个被制药公司公开（见下表），癌症药物在突破性疗法药物占据大头,其它有疾病治疗领域有囊性纤维化及抗菌丙型肝炎,遍及23个适应症。
其中罗氏旗下白血病药物Gazyva（Obinutuzumab,GA101）,强生淋巴瘤药物依鲁替尼（Ibrutinib,Imbruvica）,吉利德丙肝药物Sofosbuvir（Sovaldi）已获FDA批准上市。
另外亿腾医药（Eddingpharm）与SyndaxPharma达成协议，获得靶向治疗乳腺癌药物恩替诺特（entinostat）在中国地区的许可,豪森药业（HansohPharma）的PLK1抑制剂卡呋色替已进入I期临床。
另外恭喜深圳薇芯生物科技有限公司的西达本胺，其同靶点syndax的HDAC抑制剂Entinostat（MS-275）获得突破性治疗资格，算是一个me-better，薇芯生物在2008年1月2800万美元把中国外的专利许可卖给了美国沪亚生物。
目前已上市的两个HDAC抑制剂Vorinostat（SAHA）和Romidepsin（FK228）的亚型选择性较差，属于第一代HDAC抑制剂。
MGCD0103、Entinostat（MS-275）、西达本胺等属于新一代的亚型选择性HDAC抑制剂，主要针对与肿瘤发生和发展密切相关的第I大类HDAC亚型（HDAC1、2、3）以及Ⅱb类的HDAC10。
现有临床研究结果已初步显示，与亚型选择性较差的HDAC抑制剂（FK228、SAHA）相比，选择性更强HDAC抑制剂（MGCD0103、MS275、西达本胺等）可能具有更好的疗效-安全性综合指标，临床应用安全性更好。
经突破性疗法认定且获FDA批准上市的三个药物
药物 适应症 药企 公布日期 批准日期
Gazyva/Obinutuzumab 慢性淋巴细胞白血病 罗氏 2013/5/15 2013/11/1
Imbruvica/Ibrutinib 套细胞淋巴瘤 Pharmacyclics/强生 2013/2/12 2013/11/13
Sovaldi/Sofosbuvir 丙型肝炎 吉利德 2013/7/25 2013/12/6
已公开的突破性疗法资格药物汇总（按公布时间先后排列）
药物 适应症 靶点 开发药企 开发进展 宣布时间
Ivacaftor G551D突变以外的囊性纤维化 CFTR 福泰制药 sNDA 2013/1/6
Ivacaftor+Lumacaftor F508del变异的囊性纤维化 CFTR 福泰制药 phaseIII 2013/1/6
Ibrutinib（Imbruvica） 套细胞淋巴瘤 BTK Pharmacyclics/强生 已上市 2013/2/12
Ibrutinib 华氏巨球蛋白血症 BTK Pharmacyclics/强生 phaseII/III 2013/2/12
LDK378 耐crizotinib的ALK阳性非小细胞肺癌 ALK 诺华 phaseIII 2013/3/15
Ibrutinib 慢性淋巴细胞白血病 BTK Pharmacyclics/强生 NDA/BLA 2013/4/8
Palbociclib 乳腺癌 CDK4,CDK6 辉瑞 phaseII/III 2013/4/10
MK-3475 晚期黑色素瘤 PD1 默沙东 phaseIII 2013/4/24
Daclatasvir+asunaprevir+BMS-791325 丙型肝炎 NS5A,HS3,NS5B 百时美施贵宝 phaseIII 2013/4/25
SD-101 遗传性大疱性表皮松解 未披露 Scioderm IND 2013/4/29
Daratumumab 多发性骨髓瘤 CD38 强生/Genmab phaseII 2013/5/1
ABT-450+ABT-267+ABT-333 丙型肝炎 NS3/4A,NS5A,NS5B 雅培（AbbVie） phaseIII 2013/5/6
Obinutuzumab（Gazyva） 慢性淋巴细胞白血病 CD20 罗氏 已上市 2013/5/15
Sebelipasealfa 溶酶体酸脂肪酶缺乏症 RecombinantLALenzyme Synageva phaseIII 2013/5/20
Asfotasealfa 低磷酸酯酶 Recombinantalkalinephosphatase Alexion亚力兄 phaseII/III 2013/5/28
Serelaxin（RLX030） 急性心脏衰竭 Relaxinfamilypeptidereceptors 诺华 NDA/BLA 2013/6/21
Drisapersen 杜氏肌营养不良症 Dystrophingene 葛兰素史克/Prosensa phaseIII 2013/6/27
Sofosbuvir+Ledipasvir 丙型肝炎 NS5B,NS5A 吉利德 phaseIII 2013/7/25
Bimagrumab 散发性包涵体肌炎 ActivinA 诺华 phaseII/III 2013/8/20
Amifampridinephosphate兰伯特·伊顿肌无力综合征 钾离子通道 CatalystPharma phaseIII 2013/8/27
Entinostat 乳腺癌 HDAC Syndax phaseII 2013/9/11
Ofatumumab 慢性淋巴细胞白血病 CD20 葛兰素史克/Genmab sNDA 2013/9/13
Volasertib 65岁以上AML PLK1 勃林格殷格翰 phaseIII 2013/9/17
Alectinib ALK阳性非小细胞肺癌 ALK 罗氏 phaseII 2013/9/23
MK 5172+MK 8742 丙型肝炎 NS3/4A,NS5A 默沙东 phaseII 2013/10/22
ALXN1101 钼辅因子A缺乏 cPMPreplacement Alexion亚力兄 phaseIII 2013/10/24
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